Marketing de los medicamentos huérfanos

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Carlos Lorenzi, Business Unit Leader, David Garzón, Marketing Manager e Ignacio Ruiz, Marketing Manager. Alexion.

Marketing de los medicamentos huérfanos

22/12/2014
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La promoción de los medicamentos huérfanos tiene unas características que la hacen diferente de otro tipos de fármacos utilizados para patologías más prevalentes o más conocidas entre la comunidad médica y científica. Además, hay que tener en cuenta el valor que aportan estos fármacos y su integración en la prestación farmacéutica debido al impacto presupuestario a nivel individual que pueden tener. Repasamos en este artículo cuáles son las peculiaridades del mercado y de la promoción de estos fármacos y qué debemos tener en cuenta cuando desarrollemos nuestro plan de marketing.

Qué es un medicamento huérfano y ultra-huérfano?
Un medicamento huérfano es aquel medicamento destinado al diagnóstico, prevención o tratamiento de una enfermedad crónica debilitante o potencialmente mortal, que afecta a menos de 5 de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE) 1. Dentro de esta categoría, el NICE del Reino Unido, define medicamento ultra-huérfano como aquel que está destinado al tratamiento de una enfermedad que afecta a menos de 1 de cada 50.000 personas 2.

Estos medicamentos, indicados para el tratamiento de las llamadas enfermedades raras o ultra-raras (también conocidas como minoritarias o ultra-minoritarias), no podrían ser desarrollados en condiciones normales de mercado, puesto que la industria farmacéutica no podría recuperar la elevada inversión en investigación y desarrollo, debido al bajo número de personas afectadas por este tipo de patologías. Debido a este motivo, la Comisión Europea estableció en el año 2000 el Reglamento (CE) nº 41/2000, que fija un conjunto de incentivos con el objetivo de estimular el desarrollo de medicamentos huérfanos3.

Con estas definiciones ya podemos prever que la promoción de estos medicamentos deberá ser diferente. El bajo número de pacientes y la necesidad de recuperar la inversión en I+D necesaria para desarrollarlos, hará que tengamos que asegurarnos que las acciones que planteamos sean mucho más específicas y concretas.

Características del mercado de los medicamentos huérfanos
Cuando un medicamento huérfano está aprobado para su comercialización, debemos tener en cuenta que el mercado que nos vamos a encontrar al hacer su promoción tendrá unas características diferentes a otros fármacos destinados a enfermedades más prevalentes como por ejemplo para la diabetes,  hipertensión, antibióticos, etc.

Lo primero que detectaremos será una baja o prácticamente inexistente competencia de nuestro producto. Como hemos comentado antes, no son muchas las compañías farmacéuticas que se dedican a investigar y desarrollar medicamentos huérfanos por sus altos costes de desarrollo y alto riesgo de no recuperar la inversión, por lo tanto es posible que tengamos exclusividad de mercado en la promoción del fármaco.

Existiendo cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial, son pocos los medicamentos que la  Comisión Europea autoriza para su comercialización (figura 1) 4.

Debido a la baja prevalencia de estas enfermedades y al bajo número de pacientes afectados, son patologías en las que la comunidad médica y científica no tienen dilatada experiencia y conocimiento, sobre todo cuanto más infrecuente es la enfermedad.

Esto conlleva a que ante la inminente comercialización de un medicamento huérfano, no habrán muchos profesionales sanitarios de referencia (o líderes de opinión) para esa patología con dilatada experiencia y conocimiento de la enfermedad. En general, serán  enfermedades muy poco conocidas entre la comunidad médica, incluso existirá mucho desconocimiento y poca evidencia tanto de la prevalencia como de la incidencia.

Con el fin de mejorar el conocimiento y la especialización, así como con el objetivo de recabar la mayor experiencia posible, se plantea como escenario ideal crear unidades de referencia en determinados hospitales. La creación de estas unidades de referencia es un reto, principalmente porque requerirán un compromiso político y económico difícil de alcanzar, por lo que en la mayoría de los casos se crearán pseudo-unidades de experiencia.

También es importante que tengamos en cuenta las peculiaridades de acceso de los medicamentos huérfanos y su necesidad de integración en el Sistema Nacional de Salud. El poco número de pacientes al que va dirigido hace que el impacto de coste económico por paciente sea muy elevado y esto hace que se tenga de garantizar un acceso equitativo a nivel nacional de estos fármacos.

Cabe destacar también el papel que juegan las asociaciones de pacientes. Si bien son enfermedades que afectan a muy pocos pacientes, la capacidad de asociación de éstos y la proactividad para defender sus intereses en muy elevado. Como ejemplo, recientemente la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha iniciado un proyecto piloto en el que los pacientes serán partícipes en las discusiones de evaluación de medicamentos del CHMP. Si bien este proyecto piloto aplicará a todos los medicamentos que se evalúen en este comité, la iniciativa será primero liderada por los pacientes con una enfermedad rara llamada protoporfiria eritropoyética (PPE). 4

El formato de mercado tan concreto y las necesidades tan específicas que tienen los laboratorios farmacéuticos que comercializan medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, les ha llevado a crear su propia asociación a nivel estatal para defender sus intereses: AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos - www.aelmhu.es).

Consideraciones previas antes de la elaboración del plan de marketing
Desde el punto de vista del marketing, los medicamentos huérfanos deben ser considerados desde la perspectiva de las 4Ps, pero adaptadas de acuerdo con una propuesta de la Harvard Business Review  hecha por Ettenson, Conrado y Knowles en febrero de 2013 6. Esta propuesta de las 4Ps adaptadas que forman el acrónimo SAVE, corresponden a:

  • S: Solution, en vez de Product.
  • A: Access, en vez de  Place.
  • V: Value, en vez de Precio.
  • E: Education, en vez de Promotion.

El cambio de aproximación del marketing mix se plantea para una mejor adaptación a la realidad del mercado y de sus decisores, considerado como tales al prescriptor, los gestores, los pacientes y el conjunto de la sociedad. Vamos a analizarlo según los cuatro apartados propuestos.

Soluciones y no solo medicamentos
El manejo de las enfermedades raras debe considerarse desde una perspectiva integral del paciente. En esto no difiere, a primera vista, de cualquier otra patología: todo paciente tiene una serie de necesidades que no se limitan al simple cumplimiento con una terapia farmacológica. La diferencia en el manejo de las enfermedades raras es que el limitado número de pacientes permitirá identificar y satisfacer más fácilmente dichas necesidades.

Y esto tiene un impacto en la aproximación desde marketing: será necesario acompañar al uso del medicamento con soporte de diversa índole: casi siempre, informativo (para ambos el paciente y los profesionales sanitarios), aunque puede incorporar otras más complejas como administración domiciliaria o seguimiento de parámetros clínicos. Todo se englobará normalmente en un PSP (Patient Support Program), para el que existen numerosas empresas que se dedican en exclusiva a esta actividad garantizando el cumplimiento por parte del laboratorio farmacéutico de la normativa vigente, en especial respecto a la información personal del paciente.

Acceso, o cuando la prescripción es sólo el primer paso
En la actividad comercial estándar  de la industria farmacéutica, la prescripción ha sido el fin último de la actividad del comercial, y la mejor manera de medir su éxito. Esto no será así con los medicamentos huérfanos, ya que la prescripción por parte de un facultativo no será a menudo más que el primer paso de un, en ocasiones complejo y tedioso, proceso hasta llegar a la efectiva administración de los mismos al paciente.

Efectivamente, y ligado a la complejidad de los medicamentos huérfanos y las patologías para las que están indicados, se crearán, por parte de la Administración, pasos y requerimientos adicionales, siendo uno muy habitual la creación de comisiones que han de decidir, incluso caso a caso, la aprobación sobre el uso o no del medicamento ya prescrito por un especialista.

Así, la inversión en acceso será mayor en comparación a la de un medicamento de uso más frecuente que no sufra dichas restricciones, y la performance del equipo comercial deberá medirse con otros parámetros y no solo por las ventas del producto obtenidas (un ejemplo en este sentido puede ser el número de pacientes con confirmación diagnóstica, especialmente para enfermedades ultra-raras.)

El Valor de los medicamentos huérfanos
Éste es sin duda uno de los aspectos más importantes al tratar de medicamentos huérfanos, y se encuentra muy ligado al punto anterior. La razón por la que el precio por tratamiento con estos productos será más elevado se entiende perfectamente si se tiene en cuenta que el coste de desarrollo es similar a cualquier otro fármaco, pero el número de pacientes tratados con el que se podrá  recuperar la inversión y recabar beneficios es mucho menor.

Es clave que los diferentes decisores del uso de los medicamentos huérfanos entiendan perfectamente esta ecuación, y deberán incluirse en el plan de marketing acciones en este sentido. Más allá de la promoción específica del producto, se deberá ejercer una importante labor educativa, tanto desde el departamento de market access como desde el departamento médico y comercial.

Educación en la excepción
En la mayoría de patologías, los departamentos médico y comercial deberán encargarse de actualizar los conocimientos de los profesionales sanitarios sobre una patología: una reciente publicación, un nuevo aspecto a considerar… por lo general, aportaciones limitadas a un corpus de conocimiento que bien seguro cualquier profesional ya tendrá asimilado.

En el caso de las enfermedades raras, el panorama es totalmente distinto: será habitual encontrar un amplio número de profesionales sin experiencia en la patología, o incluso con un número variable que desconozcan su existencia. No hace falta insistir en cuán importante será educar en este sentido: no es posible elegir la mejor opción terapéutica sin conocer la entidad a tratar.

Nos encontraremos pues con la necesidad de no solo promocionar el fármaco que comercialicemos, sino también de educar en la patología para la que está indicado. Por lo que serán necesarios planes de formación de la enfermedad, tanto desde el punto de vista sospecha diagnóstica y diagnóstico diferencial, como de la evaluación de los pacientes y los criterios de tratamiento. Adicionalmente, cuanto menos frecuente sea dicha patología, menos interés puede tener un profesional sanitario en recibir formación sobre la misma, aspecto, que puede limitar el uso del medicamento huérfano.

Dentro de este programa educacional jugarán un papel crucial las sociedades científicas y los centros de experiencia, que desarrollarán recomendaciones tanto para el diagnóstico como para el tratamiento de estas patologías poco prevalentes.
Todos estos aspectos deberán de tenerse en cuenta en el plan de marketing, tanto desde los materiales promocionales/educacionales , como de los planes formativos en colaboración con esas sociedades científicas o centros de referencia/experiencia.

En resumen, el marketing mix de un medicamento huérfano puede no diferir demasiado, en sus aspectos principales, respecto al de un medicamento para una enfermedad más prevalente, aunque el peso de cada uno de sus componentes pueda ser diferente. La forma de aproximarse a cada uno de ellos es la que será realmente diferente, requiriendo a menudo soluciones más complejas, que implican una inversión individual mucho mayor.

En el próximo apartado vamos a explicar cómo esto se traslada a la práctica y cómo lo podemos integrar en el plan de marketing.

Aspectos prácticos del marketing de medicamentos huérfanos
Cuando estamos trabajando el plan de marketing para un medicamento huérfano, debemos tener en cuenta una serie de consideraciones que puede hacerlo diferente de lo que podemos incluir en un plan de marketing de otro tipo de medicamento de una enfermedad más prevalente,  incluso aunque vaya dirigido a una especialidad médica a la cual ya hayamos tenido experiencia previa en la promoción de un fármaco.

Definición del plan
Uno de los aspectos más curiosos de un plan de marketing de un medicamento huérfano, es que hay que saber combinar la estrategia a corto y a largo plazo.

Como cualquier fármaco, es importante definir una estrategia a largo plazo, saber cómo queremos posicionar nuestro producto, definir los objetivos y qué vamos a hacer para alcanzarlos. Si bien esto se suele hacer con un año vista, en el caso de los medicamentos huérfanos es importante tener habilidad para definir estrategias a corto plazo ya que el entorno puede cambiar muy rápidamente. Por ejemplo, la aparición de un Informe de Posicionamiento Terapéutico, o la aparición de una mutación en un subtipo de pacientes con esta patología…etc puede hacernos replantear nuestro plan de marketing y deberemos actuar rápido para poner en marcha una nueva estrategia que nos ayude a alcanzar los objetivos.

Diagnóstico
En las enfermedades raras el diagnóstico diferencial juega un papel muy importante y es clave para que el profesional médico pueda identificar bien a sus pacientes con esta enfermedad.

Es importante definir una estrategia clara en este sentido, ya que será uno de los principales retos, especialmente cuando el responsable de esa patología no es una especialidad en concreto y requerirá de un equipo multidisciplinar sensible a esa patología para asegurar un correcto y temprano diagnóstico.

Por tanto, el desarrollo de una buena plataforma de diagnóstico, ayudará al médico a la correcta y precoz identificación de los pacientes y además será visto como un servicio de valor añadido y de colaboración con los profesionales médicos y autoridades sanitarias competentes.

Inversión en educación
La baja incidencia/prevalencia de las enfermedades raras provoca que normalmente la mayoría de los médicos no hayan tratado ningún paciente con dicha patología y que por lo tanto carezcan de la experiencia y del conocimiento adecuado.

Igualmente, el grado de conocimiento de las enfermedades raras va avanzando muy rápido, especialmente con la aparición de un fármaco específico para esa patología y a medida que se aumenta la identificación y la casuística. Por ello, la formación del personal sanitario en estas patologías será fundamental. Cualquier actividad de formación (ej: sesión clínica, cursos de formación continuada…etc) será muy bien recibida por los médicos, sobre todo en las primeras fases de lanzamiento del fármaco, donde se cuenta con pocos expertos y el propio laboratorio farmacéutico será una de las principales fuentes de conocimiento de la enfermedad y/o el tratamiento.

Es importante que planifiquemos en nuestro plan de marketing una parte importante de  actividades formativas, especialmente porque no existirá ninguna compañía competidora que nos ayude a aumentar el conocimiento de la enfermedad y a desarrollar el mercado.

Líderes de opinión
No se suele contar con muchos líderes en las enfermedades raras. Normalmente suelen ser los propios investigadores de los ensayos clínicos los que se suelen convertir en líderes de opinión.

A medida que nuestro fármaco lleva más tiempo en el mercado, se conocerán más casos de pacientes que se hayan tratado con el fármaco y estos médicos con experiencia se pueden convertir en nuestros líderes de opinión, sin importar su nivel de liderazgo en otras enfermedades, tipo de hospital o ‘currículum médico’.

Es aconsejable centrarse primero en unos pocos líderes de opinión a nivel nacional que nos ayuden con la promoción del fármaco y posteriormente, a medida que aumenta el número de médicos que han tratado pacientes, bajar a un nivel más regional y colaborar con ellos, pero siempre con la premisa que ninguno de ellos poseerá en el corto plazo una gran serie de pacientes como puede pasar en un enfermedad más prevalente.

Acceso al mercado
Asegurar un buen acceso al mercado es una parte muy importante en la promoción. Es otro apartado que en nuestro plan de marketing debe estar dotado de recursos y acciones  necesarias.

Normalmente, los medicamentos huérfanos son medicamentos de alto impacto económico a nivel individual  y desde la Administración Sanitaria siempre se pretende controlar de forma muy estricta la aprobación de una tecnología sanitaria para cada paciente en concreto. Con ello, uno de los retos será garantizar un acceso equitativo del fármaco a nivel nacional, especialmente por la creación de protocolos o comisiones de evaluación.

Estos protocolos o comisiones deben estar aconsejados por médicos que tienen experiencia con la patología y/o el fármaco, ya sean líderes de opinión a nivel nacional o líderes regionales.

Es importante adelantarse y planear acciones que nos ayuden a identificar qué médicos pueden dar soporte a la Administración Sanitaria, qué comunidades autónomas son pioneras en la creación de estos protocolos y detectar qué necesidades pueden tener, de esta manera establecer un vínculo de colaboración con ellos y de soporte ante sus evaluaciones.

Referencias:
1. Orphan drugs and rare diseases at a glance. European Mecicines Agency. [En línea] 3 de July de 2007. http://www.emea.europa.eu.
2. M, Rawlins. Managing rare diseases. London : Royal College of Physicians, 2004.
3. European, European Parliament and the Council of the. REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL. s.l. : Official Journal of the European Communities, 1999.
4. Orphanet. Informe periódicos de Orphanet. 2014. Julio.
5. (EMA), European Medicines Agency. [En línea] 24 de Septiembre de 2014. http://www.ema.europa.eu/ema/pages/includes/document/open_document.jsp?webContentId=WC500173509. EMA/372554/2014.
6. Richard Ettenson, Eduardo Conrado, and Jonathan Knowles. Rethinking the 4 P’s. Harvard Business review. 2013, Vols. January - February.

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