Entrevista a José Jerez, trabajador social de AELIP (Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias)

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Enero 2021
Entrevista a José Jerez, trabajador social de AELIP (Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias)
Por
Redacción.

Sanidad acaba de rechazar incluir en la prestación farmacéutica la única terapia contra la lipodistrofia, y por ello, la Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP) insta al Ministerio a incluir el único tratamiento posible para la enfermedad en el Sistema Nacional de Salud.

Para poner en contexto a nuestro lector, ¿qué sufren los pacientes con lipodistrofias?
Las lipodistrofias representan un grupo de enfermedades caracterizadas por deficiencia de leptina, y se asocian con formas severas de síndrome metabólico que incluyen hiperglucemia, hipertrigliceridemia y esteatosis hepática. Estas complicaciones metabólicas pueden posteriormente progresar a diabetes mellitus, pancreatitis aguda y cirrosis hepática.

Las Lipodistrofias son enfermedades ultra-raras con una prevalencia a nivel mundial de 0,2-1,0 casos/millón para la forma generalizada. Se trata de un conjunto de trastornos congénitos o adquiridos asociados a la pérdida de tejido adiposo. La falta de tejido adiposo subcutáneo hace que se disminuya el nivel de leptina en el cuerpo y la capacidad de almacenar los lípidos, por lo que estos se acumulan anormalmente en otros órganos. La falta de leptina provoca el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves.

Las lipodistrofias provocan el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves y reducen la calidad y esperanza de vida, siendo 12 años la edad media de fallecimiento en los casos más extremos.

¿Qué es la metreleptina y qué supone para los pacientes con lipodistrofias?
La metreleptina es un análogo de leptina que ha sido probado en pacientes con patologías derivadas del déficit de leptina.

La metreleptina es el primer y único fármaco autorizado para el tratamiento de lipodistrofias por las principales agencias reguladoras. Según la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la metreleptina cumple rigurosamente con los criterios establecidos para ser considerado un fármaco huérfano: el producto está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda de entre 5-10.000 personas en la Unión Europea; la enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica; y en la Unión europea no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para combatir la enfermedad.

En el caso de los pacientes con Lipodistrofia, la metreleptina es a día de hoy el único tratamiento aprobado por las principales agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos (FDA) y Japón (PMDA).

¿Qué supone que la metreleptina no haya sido incluida en la prestación farmacéutica tras la resolución negativa de la Comisión Interministerial de Precios?
Supone que los pacientes con Lipodistrofias no puedan acceder al único tratamiento disponible y aprobado por las principales agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos (FDA) y Japón (PMDA).

Este hecho desencadena que no haya un acceso en equidad al tratamiento. Al existir una resolución expresa de no financiación las solicitudes de Metreleptina serán denegadas.

¿Qué reclama la AELIP en este sentido?
Hemos trasladado al Ministerio de Sanidad nuestro malestar y preocupación con la resolución de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios. Les hemos pedido que reconsideren su resolución y aprueben la inclusión de este fármaco en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, garantizando el acceso en equidad e igualdad a todos los pacientes que lo necesiten en las diferentes comunidades autónomas de España.

¿Cómo quiere llevar a cabo estas reivindicaciones?
AELIP está llevando a cabo estas reivindicaciones mediante diversos escritos y alegaciones debidamente fundamentadas que hemos dirigido de forma directa tanto al Ministro de sanidad, secretaria de estado de sanidad, comisión interministerial de precios y la dirección general de cartera básica. Se han recopilado testimonios de afectados, doctores de referencia etc. Todas estas acciones se han puesto en conocimiento de los medios de comunicación para que se hagan eco de la noticia.  Además, se ha dado traslado al defensor del pueblo de la situación actual en la cual se encuentran los pacientes con Lipodistrofias en España.

¿Cree que logrará su objetivo?
Por el bien de los pacientes con Lipodistrofias, esperemos que sí.

¿Pueden ayudar los farmacéuticos a mejorar la vida de estos pacientes?
Todos podemos ayudar a mejorar la calidad de vida, empezando por los doctores de referencia, investigadores, profesionales socio sanitarios, farmacéuticos y acabando por el/la vecin@ que con su aportación solidaria ayuda a que se siga investigando este tipo de patologías infrecuentes. En general toda la sociedad de una forma u otra puede ayudar a mejorar la calidad de vida de los pacientes con Lipodistrofias. Solo hay que contribuir aportando nuestro granito de arena.

En su opinión ¿son las Enfermedades Raras las grandes olvidadas en nuestro país?
No considero que las enfermedades raras sean las grandes olvidadas de este país pero esta  realidad a la que se van a tener que enfrentar los pacientes es un claro ejemplo de las dificultades que existen en el acceso a un tratamiento en toda la comunidad de enfermedades raras, donde sólo el 5% de ellas cuentan con uno, por eso, es aún de mayor y vital importancia que las familias y personas que conviven con patologías tengan la posibilidad de acceder a medicamentos que mejoren su calidad de vida, tengan pleno acceso a ellos en equidad e independientemente de la comunidad autónoma de residencia.

¿Qué espera para el futuro de los pacientes con lipodistrofias?
Queremos un futuro esperanzador por supuesto, enfocado en la investigación en Lipodistrofias y con el único tratamiento disponible para estas patologías infrecuentes a disposición de las personas y familias que convivan con ellas.