Alexion Pharmaceuticals, que lleva presente dos años en el mercado con su fármaco Soliris (eculizumab), ha logrado el premio -si se permite usar este término- para el fármaco más caro del mundo, de acuerdo con los datos reunidos y analizados por la revista ‘Forbes’. Soliris es un anticuerpo monoclonal que trata un trastorno sanguíneo conocido como hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que afecta a alrededor de 8.000 americanos al año.
Los nueve fármacos más caros, de acuerdo con ‘Forbes’ son: 1) Soliris (eculizumab) para HPN, coste anual u$s 409.500. Fabricante: Alexion Pharmaceuticals. 2) Elaprase (idusulfasa) para síndrome de Hunter, coste anual u$s 375.000. Fabricante: Shire Pharmaceuticals. 3) Naglazyme (galsulfasa) para síndrome de Maroteaux-Lamy (mucopoliscaridosis IV), coste anual u$s 365.000. Fabricante: BioMarin Pharmaceutical. 4) Cinryze (inhibidor de C1 esterasa), para angiodema hereditario, coste anual u$s 350.000. Fabricante: ViroPharma. 5) Myozyme (alglucosidasa alfa), para enfermedad de Pompe, coste anual u$s 300.000. Fabricante: Genzyme. 6) Arcalyst (rilonacept), para síndromes periódicos asociados con criopirina, coste anual u$s 250.000. Fabricante: Regeneron. 7) Fabrazyme (agalsidasa beta), para enfermedad de Fabry, coste anual u$s 200.000. Fabricante: Genzyme. 8) Cerezyme (imiglucerasa), para enfermedad de Gaucher, coste anual: u$s 200.000. Fabricante: Genzyme. 9) Aldurazyme (laronidasa), para síndrome de Hurler (mucopoliscaridosis I), coste anual u$s 200.000. Fabricante: Genzyme, BioMarin Pharmaceutical.
Hay varios aspectos interesantes en esta lista. Excepto Shire, todas las compañías están establecidas en EEUU. La mayoría de los productos son de biotecnología (a pesar que vale la pena notar que Cinryze se deriva de plasma humano) y la mayoría trata trastornos genéticos los cuales, si se encuentran durante la infancia, implican un tratamiento de por vida. Todos los fármacos están calificados como ‘huérfanos’ y la mayoría son ‘ultra-huérfanos’ -el grupo más pequeño de pacientes es para Aldurazyme, el cual dice ‘Forbes’ se aplica a 600 pacientes en el mundo. Sin embargo, un sello de muchas enfermedades ultra-huérfanas es que puede ser difícil encontrar médicos que sepan cómo diagnosticarlas.
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