Diferentes expertos han reclamado la creación en España de un presupuesto centralizado para las enfermedades raras y ultra-raras, como sucede en otros países como Reino Unido o Francia, y argumentan que así se podría garantizar un acceso equitativo y evitar desigualdades entre comunidades.

Durante la Jornada sobre Innovación en la Gestión de los Medicamentos Huérfanos, organizada en Madrid por Alexion junto con la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), los asistentes han coincidido también en que "el gran reto" es asegurar un acceso en condiciones de equidad a los fármacos huérfanos para estas enfermedades y la necesidad de contar con centros de referencia "con la máxima experiencia".

"La cuestión es pasar de hablar de gasto en medicamentos a inversión en salud", según ha reconocido el presidente de la SEFH, José Luis Poveda, que ha recordado que el gasto en medicamentos huérfanos supone actualmente un impacto del 11% en el presupuesto de los hospitales pero, "a nivel nacional, sólo representa un 0,5%".

Por ello, este experto cree que se debería aplicar un presupuesto específico y separar las partidas presupuestarias para estos fármacos, para luego dar una "consistencia" en la financiación una vez que los medicamentos se comercialicen y una garantía de acceso en condiciones de equidad.

De hecho, en la reunión se ha puesto sobre la mesa las diferencias existentes a nivel de comunidades autónomas, porque una vez aprobado el fármaco, cada región aplica unos criterios adicionales que se suman a las limitaciones presupuestarias.

Y además de centralizar la financiación, los expertos consideran indispensable contar con centros de referencia en el abordaje de las enfermedades raras y ultra-raras con el objetivo de concentrar los casos en centros expertos donde exista la seguridad de que los profesionales sanitarios conocen la patología, su diagnóstico y tratamiento adecuado.

En busca de redes de referencia europeas

Del mismo modo, Antoni Montserrat, responsable de política europea de Enfermedades Raras y Neurodesarrollo de la Dirección de Salud Pública de la Comisión Europea, ha señalado la necesidad de generalizar los centros de referencia en todos los Estados miembros de la UE para poder crear "redes de referencia europeas en el abordaje de las enfermedades raras y no dejar desatendido a ningún paciente".

Por otro lado, en el encuentro también hablaron de que en el momento de comercialización de un medicamento huérfano existe poca evidencia clínica, debido a su baja prevalencia y al reducido número de pacientes, lo que se traduce en una incertidumbre sobre los resultados a largo plazo de los medicamentos huérfanos.

Esto hace, según Olga Delgado, jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Son Espases (Baleares), que sean importantes las publicaciones científicas en el momento de registro y las guías de consenso, si bien apunta que también se debe añadir la evidencia publicada después de la comercialización y la experiencia clínica diaria con los pacientes.