El Hospital Vall d'Hebron y la biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, han iniciado la fase clínica del compuesto SOM0226, un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR), que es una enfermedad rara, han informado estas entidades en un comunicado.

Esta fase, que ya ha empezado a probar el tratamiento en humanos, se lleva a cabo en el Vall d'Hebron, que asumirá con SOM Biotech "los riesgos y retornos económicos del desarrollo clínico del fármaco", con el apoyo del Ministerio de Economía y Competitividad.

La ATTR es una enfermedad rara que puede heredarse de pronóstico severo e incapacitante que afecta al sistema nervioso periférico y al corazón, y que puede provocar la muerte del paciente en un periodo de entres cinco y 15 años. Este estudio, que se llevará a cabo en 20 personas, 15 pacientes y cinco voluntarios sanos, evaluará la actividad del fármaco como estabilizador de la proteína, y se confirmará la eficacia y seguridad del compuesto frente a la enfermedad.

Ello permitirá "combatir la enfermedad y prevenir su progresión, evitando la formación de fibras amiloides", ha destacado el jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) y coordinador del ensayo, Josep Gámez.