Para proporcionar terapias génicas innovadoras a los pacientes con trastornos del sistema nervioso central.

Voyager Therapeutics, una empresa de terapias génicas que desarrolla tratamientos revolucionarios para las enfermedades debilitantes y mortales del sistema nervioso central (SNC), y Genzyme, una empresa de Sanofi pionera en la terapia génica, han anunciado su acuerdo estratégico para descubrir, desarrollar y comercializar terapias génicas novedosas para los trastornos graves del Sistema Nervioso Central (SNC).

La colaboración reforzará el compromiso y el liderazgo científico de Genzyme en el campo de las terapias génicas con virus adenoasociados (VAA), así como los métodos de Voyager,  líderes en la industria de productos con VAA, con el propósito de desarrollar tratamientos revolucionarios para los pacientes que sufren trastornos graves del SNC.

La alianza abarcará varios programas de terapia génica, como los programas para la enfermedad de Parkinson, la ataxia de Friedreich y la corea de Huntington, así como otros trastornos del SNC. Cada programa está dirigido a una enfermedad grave y debilitante diferente y tiene el potencial de proporcionar beneficios terapéuticos transformacionales a los pacientes. A partir de la colaboración se creará una cartera de productos que combinará programas y propiedad intelectual de ambas empresas.

Voyager dirigirá las actividades de investigación y desarrollo de todos los programas trabajando estrechamente con Genzyme. Genzyme tendrá la opción de adquirir una licencia sobre varios programas tras la finalización de los ensayos clínicos preliminares de eficacia en humanos. Por un lado, Voyager conservará todos los derechos en EE. UU. de sus principales programas para la enfermedad de Parkinson (VY-AADC01) y la ataxia de Friedreich (VY-FXN01) y, por otro lado, compartirá con Genzyme sus ganancias en EE. UU. derivadas del programa para la corea de Huntington (VY-HTT01). Asimismo, el programa principal de Voyager (VY-SOD101) para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) no se incluye en la colaboración y Voyager mantendrá los derechos de este programa a nivel internacional.

“Aunando esfuerzos, Voyager y Genzyme se sitúan a la vanguardia de las terapias génicas y prometen tratamientos innovadores para los trastornos del SNC que marquen una importante diferencia en la vida de los pacientes”, declaró el Dr. Steven Paul, presidente y CEO de Voyager. “Voyager se enorgullece de colaborar con una de las empresas biotecnológicas pioneras en terapia génica, no solo por el hecho de que nos ayudará a conseguir avances en el desarrollo de nuestros programas principales, sino también porque fomentará la ampliación de nuestros tratamientos en investigación a otras enfermedades del SNC que necesitan nuevos tratamientos. Esta colaboración estratégica nos dota de financiación importante para impulsar el desarrollo de nuestros amplios productos en investigación, a la vez que permite a Voyager continuar prosperando como empresa independiente”.

“Llevamos trabajando en las terapias génicas durante más de 20 años y nuestro compromiso sigue siendo fuerte porque creemos en el potencial de dichas terapias para transformar la vida de los pacientes con enfermedades debilitantes”, afirmó David Meeker, presidente y CEO de Genzyme. “El campo de la terapia génica ha avanzado rápidamente en los últimos años; nunca antes ha habido un momento mejor para la ciencia. Colaborar con un gran socio como Voyager nos permite reforzar y acelerar nuestros esfuerzos para abordar ciertas enfermedades neurológicas muy problemáticas”.