Se trata de ABTL0812 contra el neuroblastoma, una enfermedad oncológica poco común del sistema nervioso que afecta a los niños y a los recién nacidos.

La compañía biofarmacéutica Ability Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos oncológicos, ha anunciado que el Comité de Productos y Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de los Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la solicitud de Designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation-ODD) del compuesto en investigación ABTL0812 para el tratamiento del cáncer infantil neuroblastoma.

ABTL0812 es un first-in-class inhibidor de la vía de señalización Akt/mTOR con un nuevo mecanismo de acción. La seguridad y eficacia del fármaco se está avaluando en pacientes con tumores sólidos avanzados en un ensayo clínico de fase I/Ib en el Hospital Clínic de Barcelona y en el Institut Català d’Oncologia, hospitales de referencia en Barcelona.

El neuroblastoma es un cáncer poco común del sistema nervioso que afecta a los niños y los recién nacidos, la mayoría de casos se inicia en el abdomen. Comprende el 6-10% de todos los cánceres infantiles y causa alrededor del 15% de las muertes relacionadas con cáncer en los niños.

"La designación de medicamento huérfano es un importante avance normativo para el neuroblastoma, una enfermedad pediátrica que puede llegar a ser grave y que actualmente tiene un tratamiento agresivo con muchos efectos tóxicos secundarios basado en radioterapia, inmunoterapia y combinaciones de quimioterapia", destaca el director ejecutivo de Ability Pharmaceuticals, Carles Domenech. "Continuaremos desarrollando ABTL0812 con ensayos de Fase I/II para pacientes pediátricos después del ensayo de Fase I/Ib en adultos que estamos finalizando actualmente y desarrollaremos una herramienta diagnóstica de acompañamiento (companion diagnostic) para estratificar los pacientes y mejorar la eficacia en poblaciones seleccionadas", añade.