La actualización de la ficha técnica apoya el tratamiento con Soliris en pacientes con HPN independientemente de su historial de transfusiones. También incluye nuevos datos de eficacia sobre el tratamiento a largo plazo con Soliris y los riesgos asociados a la suspensión del tratamiento en el SHUa.

Alexion ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado la actualización de la ficha técnica de Soliris (eculizumab) en el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) donde se tiene en cuenta a pacientes sin historial previo de transfusiones. Con esta autorización, la ficha técnica del producto pone de manifiesto que la evidencia del beneficio clínico está demostrada en pacientes con una alta actividad de la enfermedad, que se define por una elevada hemólisis (LDH mayor o igual a 1.5x ULN) y la presencia de uno o más síntomas clínicos relacionados, como es la fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, disnea, anemia, acontecimientos adversos vasculares graves (incluida la trombosis), disfagia o disfunción eréctil. Esta actualización refuerza aún más que es la hemólisis la que tiene un papel clave en la actividad de la enfermedad y no las transfusiones.

Adicionalmente, el apartado de la ficha técnica europea relativa al Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) ha sido actualizado incluyendo los nuevos datos de eficacia, especificando que el tratamiento a largo plazo con Soliris se ha asociado con una mayor proporción de pacientes que han obtenido beneficios clínicos significativos, así como nueva información sobre los riesgos asociados a la interrupción del tratamiento. 

Cuando la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó Soliris para el tratamiento de pacientes con SHUa en 2011, la sección de Datos Clínicos de la ficha técnica (sección 4) declaró que “se recomienda continuar el tratamiento con Soliris de por vida, a menos que la interrupción de Soliris esté clínicamente indicada”, tal como se indica en la subsección 'Posología y forma de administración'. 

La ficha técnica actualizada (sección 4.4) se ha revisado para añadir más información sobre los riesgos de la interrupción del tratamiento, incluyendo que “las complicaciones por MAT se han observado a las 4 semanas y hasta 127 semanas posteriormente a la interrupción del tratamiento con Soliris en algunos pacientes. La interrupción del tratamiento sólo debería contemplarse si está justificada médicamente”. La ficha técnica revisada también establece que “la monitorización puede ser insuficiente para predecir complicaciones severas por microangiopatía trombótica (MAT) en pacientes que han interrumpido su tratamiento con Soliris”.

“Estas actualizaciones de la ficha técnica incluyen información importante para ayudar a optimizar la atención a los pacientes con HPN y SHUa, dos enfermedades ultra-raras y potencialmente mortales, para las cuales Soliris es el único tratamiento aprobado”, ha declarado el Dr. Carsten Thiel, SVP para EMEA y Asia–Pacífico de Alexion. "Para los pacientes con HPN, la actualización de la ficha técnica confirma que los pacientes con un elevado riesgo de morbilidades o mortalidad prematura pueden beneficiarse del tratamiento con Soliris, independientemente de su historial de transfusiones”. 

La Dra. Camille L. Bedrosian, director médico de Alexion, ha añadido que “para los pacientes con SHUa, la actualización de la ficha técnica refuerza la importancia del tratamiento continuado y especifica que una gran proporción de pacientes con SHUa han obtenido beneficios clínicos significativos con un tratamiento a largo plazo”.