El martes, un comité asesor federal recomendó la aprobación de un medicamento de Vertex Pharmaceuticals que con el tiempo podría beneficiar a prácticamente la mitad de los pacientes de fibrosis quística.

El comité de la Administración de Alimentos y Medicamentos votó 12-1 con respecto a que el fármaco, que la compañía planea llamar Orkambi, es seguro y lo suficientemente eficaz para ser aprobado. La FDA deberá emitir un fallo antes del 5 de julio.

El producto sería el segundo fármaco de Vertex contra la enfermedad, y el segundo en el mundo que hace frente de manera directa al defecto genético que provoca la enfermedad, más que limitarse a tratar los síntomas. Vertex espera que el fármaco lleve a la compañía a una rentabilidad considerable tras 26 años de formar parte de la industria.

Vertex ya comercializa Kalydeco, el primer medicamento que hace frente al defecto genético que causa la fibrosis quística, pero únicamente es de utilidad para alrededor de 2,000 de los 30 mil pacientes de fibrosis quística en Estados Unidos.

El nuevo medicamento, Orkambi, está diseñado para los pacientes que tienen dos copias de la mutación más común en la enfermedad, conocida como F508del. Cerca de 14 mil pacientes forman parte de tal categoría, pese a que en un principio el fármaco sería aprobado únicamente para los alrededor de 8,500 de ellos que al menos tienen 12 años de edad. Actualmente Vertex está haciendo pruebas con el medicamento en niños de hasta 6 años.

La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria causada por mutaciones en un gen. En ella, se acumula moco espeso en los pulmones, provocando una disminución gradual en la capacidad de respirar. La muerte por falla respiratoria suele producirse cuando las personas alcanzan la tercera, cuarta o quinta décadas de la vida.

Algunos pacientes que tomaron el medicamento en pruebas clínicas señalaron que el mismo causó una diferencia sustancial en sus vidas, reduciendo los episodios de tos, la capacidad de ejercitarse, ganar peso o reducir las hospitalizaciones. Ninguno testificó en contra de su aprobación.