La designación de la FDA ha sido concedida para el tratamiento de pacientes con beta-talasemia, tanto dependientes como no dependientes de transfusión.

La designación de Fast Track se concede a fármacos para enfermedades graves y con necesidades médicas no cubiertas.

La compañía biotecnológica Celgene y Acceleron han anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha concedido la designación Fast Track (vía rápida) a luspatercept para dos indicaciones diferentes: tanto para el tratamiento de pacientes con beta-talasemia no dependientes de transfusión como para aquellos dependientes de la misma.

Luspatercept es una proteína de fusión del receptor modificado de la activina tipo IIb que actúa como unión del ligando para los miembros de la superfamilia de factores de crecimiento transformante beta (RGF-beta) involucrados en los últimos estadios de la eritropoyesis (producción de glóbulos rojos). Luspatercept regula la diferenciación y maduración de las células precursoras de eritrocitos (glóbulos rojos).

Este mecanismo de acción es diferente al de la eritropoyetina (EPO), cuya función es estimular la proliferación de las células precursoras de eritrocitos en estadios tempranos. Celgene y Acceleron se han unido para el desarrollo de luspatercept como parte de una colaboración a nivel global para el desarrollo de nueva moléculas. Luspatercept está actualmente en fase II de ensayos clínicos en pacientes con beta-talasemia y en pacientes con síndromes mielodisplásicos.

“La designación Fast Track de la FDA para el programa de desarrollo de luspatercept reconoce la importante necesidad médica no cubierta de los pacientes con beta-talasemia y el potencial que tiene luspatercept en esta área”, afirma Jacqualyn A. Fouse, presidente de Oncología y Hematología de Celgene. “Celgene y Acceleron están trabajando con rapidez para iniciar un programa en ensayos clínicos en fase III en 2015 con el objetivo de tratar a los pacientes con beta-talasemia y esperamos continuar trabajando en estrecha colaboración con las autoridades sanitarias y otros agentes involucrados para avanzar en este programa”.