El CHMP recomienda la autorización de comercialización para lumacaftor en combinación con ivacaftor para personas con fibrosis quística de 12 años y mayores portadoras de dos copias de la mutación F508del.

El CHMP recomienda la autorización de comercialización para ivacaftor para niños con fibrosis quística de 2 a 5 años portadores de una de 9 mutaciones de apertura del canal y para personas con fibrosis quística de 18 años y mayores portadoras de la mutación R117H.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Unión Europea ha emitido un dictamen favorable en el que recomienda la autorización de comercialización de Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), el primer medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) en personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del. En Europa hay aproximadamente 12.000 personas con FQ de 12 años y mayores que tienen dos copias de esta mutación.

El CHMP ha emitido también un dictamen favorable en el que recomienda ampliar la indicación de Kalydeco (ivacaftor) para que incluya a los niños de 2 a 5 años con FQ, además del uso ya autorizado en personas de 6 años y mayores, que tienen una de nueve mutaciones de apertura del canal en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R). Para estos niños de menor edad se ha creado una nueva formulación oral granulada de ivacaftor basada en el peso (50 mg y 75 mg) que se mezcla con alimentos blandos o líquidos. El dictamen del CHMP para el uso de ivacaftor en niños de 2 a 5 años incluye la recomendación de ampliar la dosificación basada en el peso a los niños de 6 a 11 años que pesen menos de 25 kg, utilizando la nueva formulación oral granulada.

Además, el CHMP ha emitido un dictamen favorable en el que recomienda el uso de ivacaftor en personas con FQ de 18 años y mayores que tienen la mutación R117H. En Europa hay aproximadamente 125 niños de 2 a 5 años que tienen una de las nueve mutaciones incluidas en el dictamen favorable de hoy, y aproximadamente 250 adultos portadores de la mutación R117H.

"Las recomendaciones emitidas hoy nos permiten dar un paso más en nuestros esfuerzos por ayudar a muchas más personas aquejadas de fibrosis quística que actualmente no disponen de un medicamento que trate la causa subyacente de esta enfermedad progresiva crónica", afirma Jeffrey Chodakewitz, Doctor en Medicina, vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex. "Sin embargo, somos conscientes de todavía quedan muchas otras personas con FQ a la espera de un tratamiento, así que mantenemos nuestro compromiso de seguir trabajando para crear nuevos medicamentos destinados a la amplia mayoría de personas con fibrosis quística".

Estos dictámenes favorables del CHMP son recomendaciones sujetas a la aprobación de la Comisión Europea, que es el organismo competente para la autorización de medicamentos en la Unión Europea. La Comisión Europea suele seguir las recomendaciones del CHMP y normalmente concede la autorización de comercialización en un plazo de tres meses. De aprobarse las recomendaciones del CHMP, Vertex iniciaría el proceso de autorización del reembolso, país por país, para cada nuevo medicamento e indicación.