La opinión del Comité para Medicamentos Huérfanos de la EMA supone un importante hito regulatorio para avelumab en el carcinoma de células de Merkel (CCM) metastásico.

Una vez que se apruebe avelumab podría convertirse en la primera inmunoterapia para el tratamiento de esta enfermedad rara y agresiva.

La nueva designación se une a la de Medicamento Innovador, concedida a avelumab recientemente por la FDA para el tratamiento del CCM metastásico, además de las ya concedidas también por el organismo estadounidense: Medicamento Huérfano y Revisión Prioritaria.

La Alianza de Merck y Pfizer ha anunciado que el Comité para Medicamentos Huérfanos (COMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha emitido una opinión positiva para la designación de avelumab, anticuerpo monoclonal anti-PD-L1, como Medicamento Huérfano en carcinoma de células de Merkel (CCM) metastásico, un tipo raro y agresivo de cáncer de piel. Cada año se diagnostican aproximadamente 2.500 nuevos casos de CCM en la Unión Europea, y en la actualidad no existe una terapia específica aprobada para este tipo de cáncer.

Se espera que la decisión oficial de la Comisión Europea llegue el próximo mes. Para que el Comité para Medicamentos Huérfanos de la EMA otorgue esta concesión a un fármaco, éste debe estar indicado para el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad que ponga en riesgo la vida o sea debilitante crónica. Además, la prevalencia de la enfermedad en la Unión Europea debe no ser mayor de 5 casos por cada 10.000 habitantes o la comercialización del medicamento no debe poder generar un retorno económico que justifique la inversión necesaria para su desarrollo. También se concede en los casos en los que no existe un tratamiento satisfactorio para la enfermedad.

La decisión de la EMA se produce justo tras la concesión la semana pasada de la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) de la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) para avelumab en el tratamiento de pacientes con carcinoma de células de Merkel metastásico que hayan progresado tras al menos un régimen de quimioterapia previo. Esta designación está concebida para acelerar el desarrollo y la revisión de los fármacos diseñados para tratar patologías graves, en los que, además, la evidencia clínica preliminar indica que se trata de una terapia que ha demostrado un beneficio sustancial respecto a las terapias existentes hasta ahora. Asimismo, avelumab ha recibido de la FDA las designaciones de Medicamento Huérfano y Revisión Prioritaria para el tratamiento del carcinoma de células de Merkel metastásico, en septiembre y octubre, respectivamente.

“Mientras que se están logrando significativos avances en otros tipos de cáncer de piel, no se está obteniendo un progreso similar en el caso del carcinoma de células de Merkel, una enfermedad en la que hay una gran necesidad de terapias efectivas”, recuerda Mace Rothenberg, vicepresidente de Desarrollo Clínico y departamento Médico y director médico de Pfizer Oncología. “La designación de Medicamento Huérfano es una importante herramienta regulatoria que puede facilitar el desarrollo de una nueva opción terapéutica para los pacientes que sufren esta rara y agresiva enfermedad”.

“Nos alegramos de que el Comité para Medicamentos Huérfanos de la EMA haya considerado que avelumab cumple los criterios de designación de la Unión Europea para el carcinoma de células de Merkel”, añade Luciano Rossetti, responsable de Investigación y Desarrollo Global del negocio biofarma de Merck. “Trabajaremos junto a la EMA para lograr que este tratamiento potencial esté disponible para los pacientes lo antes posible, y esperamos con entusiasmo los resultados de nuestro estudio en fase II con este tipo de cáncer”.

Merck y Pfizer están llevando a cabo el estudio en fase II JAVELIN Merkel 200, que evalúa la seguridad y la eficacia del anticuerpo monoclonal en los pacientes en los que este tipo de cáncer ha progresado tras al menos un régimen de quimioterapia. Se trata de un estudio en fase II multicéntrico, abierto y de un solo brazo, cuyo objetivo primario es la tasa de respuestas global. En total, han sido 88 los pacientes incluidos en el estudio (4 más de los previstos inicialmente), que se está llevando a cabo en Asia-Pacífico, Australia, Norteamérica y Europa.

El programa de desarrollo clínico de avelumab incluye a más de 1.400 pacientes tratados de más de 15 tipos de tumores, incluyendo cáncer de mama, gástrico/gastroesofágico, de cabeza y cuello, de pulmón no microcítico, de ovario, urotelial (por ejemplo, de vejiga), carcinoma de células de Merkel, carcinoma de células renales, mesotelioma y melanoma.

Designación de Medicamento Huérfano de la EMA
La designación de Medicamento Huérfano de la EMA permite a una compañía farmacéutica beneficiarse de incentivos de la Unión Europea para desarrollar un fármaco para una enfermedad rara. Las solicitudes para esta designación son examinadas por el Comité para los Productos Medicinales Huérfanos (COMP) de la EMA, que toma una decisión que envía a la Comisión Europea. Este organismo europeo debe decidir si concede la designación de huérfano al fármaco en un plazo que no supere los 30 días desde que recibió la opinión del COMP.

Entre dichos incentivos figuran la ayuda al desarrollo del protocolo, un tipo de asesoramiento científico específico para los fármacos designados como huérfanos, además de exclusividad una vez el medicamento está en el mercado. Según el estatus del sponsor y el tipo de servicio requerido, también se pueden obtener reducciones de tasas.