WEP Clinical, empresa farmacéutica global de servicios, y MendeliKABS, empresa farmacéutica con sede en Canadá dedicada al tratamiento de enfermedades raras, anuncian un acuerdo exclusivo de distribución para comercializar mediante uso compasivo MDK-Nitisinona (nitisinona), un medicamento para el tratamiento de tirosinemia hereditaria tipo 1, en aquellos países donde el producto no ha recibido autorización de comercialización.

MDK-Nitisinona es un producto aprobado por Health Canada y está indicado para el tratamiento de pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1 (TH-1) en combinación con restricción de tirosina y fenilalanina en la dieta. 

Tirosinemia tipo 1 es una enfermedad metabólica rara de carácter autosómico recesivo, caracterizada por el déficit de la enzima fumaril acetoacetato hidrolasa (FAH), la cual es necesaria para la rotura del aminoácido tirosina. El fracaso en la rotura completa de tirosina puede resultar en una acumulación anormal de tirosina y de sus metabolitos en el hígado, pudiendo provocar una severa enfermedad del hígado. La tirosina también se puede acumular en los riñones y en el sistema nervioso central. MDK-Nitisinona detiene la formación de las sustancias tóxicas que causan problemas severos en el hígado y los riñones en pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1. Con este mecanismo, también se previenen las crisis porfídicas asociadas a TH-1.

Según los términos del acuerdo, WEP Clinical gestionará cualquier solicitud por parte de los médicos bajo el programa de uso compasivo en países donde el producto no está autorizado en la actualidad.