La designación de evaluación rápida por la FDA está respaldada por datos preclínicos y por un ensayo  fase1.

La compañía biotecnológica Shire ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha concedido un procedimiento de evaluación rápida para el factor ADAMTS13 (SHP655; conocido previamente como BAX930) recombinante para el tratamiento de episodios agudos de la enfermedad púrpura trombótica trombocitopénica en pacientes con un déficit estructural de la proteasa de escisión del factor de Willebrand (FVW) ADAMTS13.

La púrpura trombótica trombocitopénica es una enfermedad congénita potencialmente mortal causada por un déficit del factor ADAMTS13 que puede provocar la formación de coágulos en la microvasculatura, con las consiguientes enfermedades minoritarias.

«Como líder en enfermedades raras, Shire ha adquirido el compromiso de ofrecer una innovadora línea de medicamentos en investigación de la máxima calidad a los pacientes que más lo necesitan», explicó Phil Vickers, Director de I+D de Shire. «La confirmación de la FDA de que SHP655 para la púrpura trombótica trombocitopénica ha recibido la designación de evaluación rápida, reafirma la importante necesidad no cubierta que existe en esta población de pacientes y brinda esperanza para reducir la morbilidad en pacientes con PTT».

La designación de evaluación rápida por la FDA está respaldada por datos preclínicos y por un ensayo  fase 1. El proceso para ello está diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de fármacos utilizados en enfermedades graves y abordar una necesidad médica no cubierta. Sin embargo, no garantiza que la FDA vaya a autorizar en última instancia SHP655 ni indica el momento de dicha aprobación.

Shire iniciará un ensayo de fase 3 con SHP655 con un diseño aleatorizado, abierto, cruzado, de 2 periodos, con una continuación de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia de SHP655 en el tratamiento y la prevención de los episodios agudos de PPT en pacientes con déficit hereditario grave de ADAMTS13. Este estudio mundial se realizará en EE.UU., Europa y Japón.

Puede encontrarse información adicional sobre el estudio de fase 1 de SHP655 en clinicaltrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02216084?term=BAX930&rank=1

Los datos de fase 1 englobaron los resultados de 15 pacientes con PTT grave que finalizaron el estudio multicéntrico. Cada paciente recibió una dosis única de SHP655 en una de tres cohortes de dosis. Los parámetros farmacocinéticos de la actividad, incluida la semivida terminal, fueron semejantes a los estimados en estudios con plasma congelado en fresco (PCF) y demostraron linealidad farmacocinética con respecto a la Cmáx y el AUC.4 No se notificaron acontecimientos adversos graves.

En la cohorte de la dosis más alta, tres sujetos notificaron tres acontecimientos adversos posiblemente relacionados, náuseas, flatulencia y disminución del antígeno del FVW y de la actividad del FVW; todos estos acontecimientos adversos se resolvieron sin medicación. Las pruebas de inmunogenicidad realizadas en la selección, antes de la dosis y al final del estudio, fueron negativas en todos los sujetos.