La fibrosis quística reaviva su lucha para acceder a un nuevo fármaco esperanzador

26/4/2018
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La fibrosis quística reaviva su lucha para acceder a un nuevo fármaco esperanzador
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Respiratorio  

La lucha de los pacientes y los profesionales sanitarios para acceder a un nuevo medicamento que podría frenar el avance de la fibrosis quística, ya autorizado en España pero aún no financiado por la sanidad pública, se reaviva con motivo de la celebración del Día Nacional de la enfermedad.

"El tiempo es oro para nosotros. Llevamos dos años y medio esperando Orkambi (nombre comercial del fármaco) y en ese tiempo muchos pacientes han entrado en lista de espera para un trasplante", advierte la presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística, Blanca Ruiz.

La fibrosis quística es una patología hereditaria y degenerativa causada por un gen defectuoso que lleva al cuerpo a producir un líquido anormalmente espeso y pegajoso llamado moco.

Este moco se acumula en las vías respiratorias de los pulmones y en el páncreas, el órgano que ayuda a descomponer y absorber los alimentos.

El Ministerio de Sanidad y los profesionales médicos que tratan la fibrosis quística están estudiando la posibilidad de identificar si existe algún perfil de paciente en el que el fármaco proporcione mayores beneficios. Este Departamento sigue negociando con el laboratorio la financiación del fármaco, después de que la Comisión de Precios, en su última reunión del mes de noviembre, emitiese un informe desfavorable al respecto.

Aunque, según las mismas fuentes, las ventajas clínicas que proporciona son limitadas, pacientes y expertos insisten en que es el único tratamiento hasta ahora que frena el progreso de esta enfermedad rara.

El fármaco (una combinación de las moléculas Ivacaftor y Lumacaftor) está indicado para los afectados con dos copias de la mutación Delta F508, la más frecuente, y actúa directamente sobre la proteína defectuosa.

Esta mutación produce la forma más virulenta de la enfermedad y afecta a unas 600 personas del total de 2.500 que se estima que tienen fibrosis quística en España.

Entre 300 y 400 pacientes pueden ser susceptibles de recibir este tratamiento, según la doctora Concha Prados, neumóloga del Hospital La Paz de Madrid y presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y de la Fundación Española para la Fibrosis Quística.

"Hemos tenido varias reuniones con el Ministerio y la verdad es que se ha tomado mucho interés; estamos esperando a ver qué pasa y si sale al mercado. Nos encantaría porque podemos tratar pacientes homozigóticos F508D, que son los más graves", señala. "Es verdad que no es un fármaco barato", admite la neumóloga, quien, no obstante, asegura que los profesionales pueden ayudar a crear un registro de los pacientes a los que se va a dar y hacer un seguimiento de los mismos para evaluar la eficacia y los beneficios.


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