Alnylam anuncia la aprobación de givosiran en la UE para porfiria hepática aguda (PHA) en adultos y adolescentes

Ver por categoría:
Enviar a un amigo | Imprimir en PDF
 
13 Mar. 2020
Alnylam anuncia la aprobación de givosiran en la UE para porfiria hepática aguda (PHA) en adultos y adolescentes

Givosiran es el primer tratamiento que ha demostrado disminuir los ataques de porfiria hepática aguda, el dolor crónico y mejorar la calidad de vida.

Givosiran se ha aprobado basado en los resultados obtenidos en el estudio ENVISION de fase III que demostraban una reducción del 74 % en la tasa de ataques anualizada de porfiria hepática aguda.

Alnylam Pharmaceuticals, la empresa líder en terapias de ARNi, ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización de comercialización para givosiran, una inyección de uso subcutáneo dirigida al ácido aminolevulínico sintasa 1 (ALAS1) para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (PHA) en adultos y adolescentes a partir de los 12 años. La PHA es una enfermedad poco prevalente en la que los pacientes pueden presentar episodios debilitantes de dolor abdominal intenso, vómitos y convulsiones, los cuales pueden ser potencialmente mortales debido a la posibilidad de parálisis y paro cardíaco durante los episodios. Muchos pacientes también presentan síntomas crónicos, como dolor, que continúan presentes en el periodo entre ataques.

"La aprobación de givosiran representa un hecho histórico para pacientes y familiares, ya que hasta la fecha no había ningún medicamento aprobado en Europa con eficacia demostrada en la disminución de la frecuencia de los ataques y en la reducción del dolor crónico que padecen muchos pacientes", dijo John Maraganore, Ph.D., CEO de Alnylam Pharmaceuticals.

"El miedo de no saber cuándo tendrá lugar un episodio, combinado con los síntomas en curso en el periodo entre ataques, repercute en todo aspecto de la vida de los pacientes, limitando su capacidad de trabajar y mantener una vida social", dijo la Dra. Eliane Sardh, directora del Centro Sueco de Porfiria, Hospital Universitario Karolinska, Suecia. "Según nuestra experiencia, la vida es completamente distinta para los pacientes desde que reciben tratamiento con givosiran. Además de reducir el número de ataques de porfiria que requieren hospitalización y visitas al servicio médico de urgencias, hemos observado una mejoría en la manera en la que los pacientes informan de su estado de salud y calidad de vida general, por lo que esta aprobación es realmente importante para los pacientes, sus familiares y los profesionales médicos implicados en su tratamiento. Algunos de nuestros pacientes han sido capaces de alcanzar importantes hitos personales y profesionales que antes no hubieran sido posibles".

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) concedió a givosiran la designación de Medicamento prioritario (PRIME), así como la designación de fármaco huérfano en la Unión Europea. givosiran también recibió la concesión de una evaluación acelerada, que se otorga a los medicamentos considerados de innovación terapéutica y de gran interés para la salud pública. Tal concesión está diseñada para ofrecer nuevos tratamientos a los pacientes con mayor rapidez.


http://www.alnylam.com/alnylam-espana/

Osteomuscular