El pasado miércoles 7 de abril tuvo lugar el Encuentro Virtual 'Posicionamiento de España en la actualización de la legislación europea de Medicamentos Huérfanos', un foro de debate necesario y muy oportuno, ya que la Comisión Europea ha propuesto revisar la legislación sobre enfermedades raras y estamos en la fase de inicio de los trabajos y debates para la implementación de la nueva Estrategia Farmacéutica Europea.

El encuentro, organizado por BioInnova Consulting, con el patrocinio de GW Pharmaceuticals, UCB y Biogen, contó con la apertura de la Secretaria de Estado de Sanidad, Silvia Calzón, que destacó la necesidad de “trabajar para alcanzar un equilibro entre las necesidades en materia de medicamentos huérfanos para abordar las enfermedades raras, con el interés de la industria farmacéutica para impulsar y profundizar en la búsqueda e investigación de los nuevos tratamientos. Es una tarea difícil, pero debemos ser capaces de diseñar las fórmulas para conseguirlo”.

Además, tal y como aseguró Calzón, “aportaciones como las de esta jornada contribuirán a identificar las debilidades de la legislación actual de medicamentos huérfanos, identificar los problemas existentes y proponer posibles soluciones o alternativas de mejora”.

Posteriormente, tuvieron lugar cuatro mesas de debate. Durante la primera mesa, la mesa redonda institucional, Dolors Montserrat, Eurodiputada y Portavoz del PP en el Parlamento Europeo, anunció que la nueva Estrategia Farmacéutica europea tiene como prioridad “generar un marco regulatorio más estable y eficaz con un sistema de incentivos que permita el equilibro entre la innovación, los beneficios de su acceso y la sostenibilidad de todos los sistemas de salud”, así como “reducir la burocracia de los procesos, sin renunciar a la evidencia científica, la calidad y la seguridad”.

A nivel nacional, Ana Prieto, Portavoz de Sanidad del Grupo Parlamentario Socialista en el Congreso de los Diputados, indicó que en España se están haciendo muchos esfuerzos para impulsar la investigación, el desarrollo y la comercialización de medicamentos huérfanos, “mejorando la regulación para que estas terapias no se rijan por el sistema de precios de referencia en caso de que no exista ninguna alternativa terapéutica para ese paciente o la terapia tenga un valor añadido diferencial”.

Seguidamente, el Subdirector General de Evaluación y Fomento de la Investigación del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), Cristóbal Belda, aseguró que “actualmente hay una gran financiación orientada a las enfermedades raras y este hecho va a ir creciendo en los próximos años”, haciendo hincapié en “la excelente calidad de la producción científica española, que se encuentra entre las diez primeras a nivel mundial”.

Como primer experto de la mesa redonda social, Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), recordó que, “según EURORDIS, a día de hoy sólo el 5% de las más de 7.000 enfermedades raras que existen cuentan con tratamiento. Esta es la principal barrera de los pacientes que conviven con enfermedades raras, junto con el retraso diagnóstico”. Frente a ello, insistió en la necesidad de “garantizar el acceso en condiciones de equidad tanto entre los países de la Unión Europa como entre las comunidades autónomas, así como reducir los tiempos desde la autorización europea y la comercialización en España”.

Aparte de incidir en la equidad en el acceso, Encarna Guillén, presidenta de la Asociación Española de Genética Humana (AEGH), subrayó “la importancia del diagnóstico de las enfermedades raras para acceder precozmente a los tratamientos disponibles; teniendo en cuenta que en torno al 80% de estas enfermedades son genéticas, la ausencia de la especialidad de Genética Clínica en España es una barrera importante a la que se enfrentan los pacientes en nuestro país, a diferencia del resto de Europa y es una cuestión prioritaria a resolver”. El papel de los genetistas en la identificación de potenciales dianas moleculares es fundamental. En relación con la revisión de la reglamentación europea destacó la “necesidad de mejorar los incentivos regulatorios para redirigir la inversión hacia áreas con necesidades especialmente descubiertas y de reconocer e integrar a los pacientes como agentes legitimados dentro del proceso de desarrollo, evaluación de resultados en salud y acceso a medicamentos huérfanos”.

Por otra parte, María Jesús Sobrido, coordinadora del Grupo de Estudio de Neurogenética y Enfermedades Raras de la Sociedad Española de Neurología (SEN), destacó que “el primer factor limitante para el acceso de los pacientes a medicamentos huérfanos es no tener un diagnóstico”, así como las dificultades que se encuentran los profesionales a la hora de prescribir este tipo de medicamentos con “trámites burocráticos tediosos, lentos y heterogéneos entre centros y comunidades”.

Aparte, la Dra. Sobrido hizo hincapié en la importancia de que profesionales sanitarios e investigadores “ayuden a los pacientes a involucrarse en el proceso de desarrollo y evaluación de las terapias”, y en la creciente contribución de las sociedades científicas, como la SEN, en la “mejora de la situación de los medicamentos huérfanos”.

Desde un punto de vista regulatorio, César Hernández, jefe del departamento de medicamentos de uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), comentó que aunque “la legislación de medicamentos huérfanos ha promovido la existencia de medicamentos para enfermedades raras”, después de más de 20 años de aplicación, “es necesario ajustarla para que siga cumpliendo sus objetivos con la mirada puesta en que cada vez más enfermedades raras que no tienen tratamiento cuenten con uno satisfactorio”.

Jorge Capapey, presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), intervino en mesa redonda sectorial asegurando que “las compañías que conforman AELMHU, están comprometidas con la investigación de tratamientos para necesidades no cubiertas y la reclamación a la administración para que estas terapias puedan llegar lo antes posible a los pacientes”, estando abiertas a "todo tipo de acuerdos con la administración” para que este hecho sea una realidad. Asimismo, Capapey también destacó que “la inversión en medicamentos huérfanos no reconoce únicamente el esfuerzo realizado en la innovación en esta área, sino que se reinvierte directamente en el desarrollo de tratamientos para una mayoría de enfermedades minoritarias que actualmente no tienen ninguna cura”.

Iciar Sanz, directora del departamento internacional de Farmaindustria, apuntó a la “necesidad de contar con un ecosistema de investigación biomédica dotado de un sistema regulatorio estable, flexible y adaptativo que de apoyo a los medicamentos de nueva generación así como un régimen de propiedad industrial y de incentivos de 10 años de exclusividad comercial de primer nivel para poder responder a todas las enfermedades poco frecuentes sin excepciones”.

“Los pacientes y sus médicos merecen tener acceso a medicamentos que sean eficaces y tengan evidencia clínica”, puso de manifiesto Cristina Bando, directora general de GW Pharmaceuticals España. “La industria farmacéutica juega un papel decisivo en el desarrollo de medicamentos que respondan a necesidades médicas no cubiertas mediante la inversión continua en investigación", apuntó Bando.

En el mismo sentido, Pau Ricós, director general de la biofarmacéutica UCB Iberia, subrayó que “desarrollar medicamentos lleva implícitos años de investigación (entre 10-12)” y que, en este contexto, “para la industria farmacéutica es esencial contar con un marco regulador estable y predecible que estimule la investigación y permita agilizar los procesos de evaluación de los fármacos innovadores, máxime si tenemos en cuenta que el 95% de las enfermedades raras aún no tiene tratamiento adecuado”.

Finalmente, Félix Benguría, Public Policy & Governmental Affairs Head de Biogen, concluyó la jornada remarcando que “es esencial continuar reforzando el entorno de enfermedades raras en la UE, construyendo sobre los logros alcanzados hasta la fecha, sosteniendo las inversiones necesarias para impulsar la inversión en áreas con grandes necesidades no cubiertas y apoyando el desarrollo continuado de innovación donde ya existen tratamientos”.

Tiene disponible la grabación del encuentro en la siguiente página web: www.posicionandoespanammhh.es/