El Parkinson, más allá de los temblores

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Octubre 2021
El Parkinson, más allá de los temblores
Por
Pilar Sarasa. Directora Médica. BIAL.

La Enfermedad de Parkinson sigue siendo una gran desconocida más allá de los síntomas que todos identificamos, como los temblores en reposo. Sin embargo, es necesario recordar que no existen marcadores para esta enfermedad, por lo que su diagnóstico sigue siendo clínico. Por esta razón, todos los profesionales sanitarios, médicos de Atención Primaria, todo tipo de especialidades, farmacéuticos hospitalarios, farmacéuticos comunitarios, enfermeras, fisioterapeutas, todos los profesionales de la salud y la ciudadanía en general, deberían conocerlos y ser conscientes de la importancia del diagnóstico temprano a la hora de plantear posibles abordajes de la enfermedad.

La investigación sobre esta patología, a la que tanto esfuerzo dedicamos, pierde gran parte de su valor si no va acompañada de una labor de concienciación, que cale en todas las capas de la sociedad, y beneficie a los pacientes con un diagnóstico temprano y con un acceso a todas las innovaciones en los tratamientos.

Especialmente si consideramos que, según estimaciones de la Sociedad Española de Neurología (SEN)1 el párkinson afecta a más de 7 millones de personas en todo el mundo de las que más de 150.000 están en nuestro país y que estos números podrían duplicarse en 20 años y multiplicarse por tres en 2050. Aunque afecta especialmente a las personas mayores (el 2% de los mayores de 65 años y hasta un 4% de los mayores de 85), aproximadamente un 15% de los nuevos casos que se diagnostican cada año corresponden a personas menores de 50 años. Además, los especialistas señalan que habitualmente trascurren entre 1 y 3 años desde el inicio de los síntomas hasta que se alcanza el diagnóstico.

Por eso, más allá de los temblores que todos conocemos, los síntomas principales son la bradicinesia (lentitud de movimientos), la rigidez muscular y la inestabilidad postural. Además, otros síntomas relacionados con la Enfermedad de Parkinson son la reducción de la expresión facial, también conocida como amimia o hiponimia, la disminución del parpadeo o la postura encorvada son algunos de los signos que nos pueden indicar que el paciente sufre Enfermedad de Parkinson2, una patología altamente incapacitante y que también cuenta con un componente aislante producido por la dificultad de comunicar estos síntomas, así como por el propio avance de la enfermedad.

Otras manifestaciones menos frecuentes, pero que también pueden ser un indicador, sumadas a alguna de los anteriores, pueden ser una reducción significativa del tamaño de la letra, estreñimiento, problemas de sueño (alteraciones en la fase REM que producen sueños o pesadillas especialmente vívidos y con movimiento de piernas y brazos) o la pérdida de olfato3. Conocerlos, en algunos casos, puede marcar la diferencia a la hora de identificar la enfermedad en el menor tiempo posible, y facilitar un diagnóstico y un tratamiento temprano, indispensable para mejorar las perspectivas y la calidad de vida de los pacientes con esta patología.

Más allá del diagnóstico temprano, la otra forma que tenemos de mejorar la vida de los pacientes es a través de la investigación: sobre tratamientos para el control de los síntomas, sobre posibles nuevas indicaciones y sobre el origen de la enfermedad.

En este sentido, en el 7º Congreso de la Academia Europea de Neurología (EAN), celebrado entre los pasados 19 y 22 de junio, hemos presentado los datos de 22 abstracts para evaluar el potencial de Ongentys® (opicapona) en el tratamiento de la Enfermedad de Parkinson. Ongentys® es un tratamiento aprobado en Europa para el tratamiento de las fluctuaciones motoras de final de dosis en pacientes adultos con enfermedad de Parkinson que reciben terapia con L-dopa/iDDC4.

También hemos presentado nuevos diseños de estudios en el congreso de la Academia Europea de Neurología. Concretamente, el estudio EPSILON (Early Parkinson with L-dopa/iDDC and OpicapoNe) investigará el uso de opicapona durante seis meses para explorar su potencial en la mejora del beneficio de la L-dopa/iDDC en la etapa temprana de la enfermedad de Parkinson.

Asimismo, hemos presentado el diseño de un nuevo estudio aleatorizado, prospectivo y abierto, ADOPTION (eArly levodopa with Opicapone in Parkinson's paTients with motOr fluctuatioNs)5, para evaluar el uso temprano de la opicapona, como tratamiento adyuvante de primera línea para los pacientes con L-dopa/iDDC que experimentan ‘wearing-off’.

Y es que, por lo demás, actualmente seguimos sabiendo poco sobre la Enfermedad de Parkinson. Su etiología sigue siendo desconocida, y aunque sabemos que hasta un 10-15% de los casos puede tener un componente genético, el resto de los casos pueden tener un origen multifactorial relacionado con pesticidas u otros productos.

Sin embargo, desde BIAL España pensamos que ese pequeño porcentaje puede ser una clave a la hora de desentrañar el origen y la evolución de esta patología. Así, sabemos que las alteraciones en el gen GBA1 son el factor de riesgo genético más común de la Enfermedad de Párkinson. Estos casos, además, si bien cursan con los mismos síntomas que el resto, suelen presentarse en pacientes más jóvenes, de forma más agresiva y hereditaria. Y para abordar este tipo de casos estamos investigando el tratamiento con BIA 28-6156 / LTI-291, un tipo de terapia génica que podría ofrecer un nuevo enfoque dirigido y personalizado en el manejo de la enfermedad y que podría mejorar el pronóstico y evolución de estos pacientes especialmente complejos.

Para ello, además, hemos establecido una nueva filial de nuestra compañía en Cambridge, Massachusetts (EE. UU.), BIAL Biotech Investments Inc. (BIAL Biotech), orientada a la investigación sobre la Enfermedad de Parkinson genéticamente determinada. Pero no solo trabajamos en esta área. Hasta el pasado mes de abril, las investigaciones llevadas a cabo por Bial han contribuido a generar un total de 1.829 artículos, 1.457 de ellos en revistas indexadas (en Scopus o Web of Science) y 1.238 en revistas con un alto factor de impacto6.

De hecho, en BIAL cada año invertimos a nivel mundial más del 20% de nuestra facturación en el descubrimiento y desarrollo tanto de medicamentos innovadores como en la búsqueda de posibles nuevas indicaciones de medicamentos ya aprobados, con el objetivo no solo de ser capaces de tratar el párkinson, sino de contribuir a mejorar la calidad de vida de las personas, algo que también intentamos llevar a cabo gracias a nuestras iniciativas para pacientes.

Por eso, más allá de continuar con nuestra labor de investigación, lanzamos hace unos meses el área de entrenamiento virtual Keep It On, un espacio virtual donde los pacientes pueden mejorar sus capacidades a través de las áreas de nutrición, voz, ejercicio y cognición y formar parte activa del control de sus síntomas, algo que, según han demostrado numerosos estudios, también mejora su calidad de vida.

Sin embargo, ni las iniciativas, ni la investigación, ni los esfuerzos por lograr un diagnóstico temprano pueden alcanzar todos sus objetivos si no logramos identificar claramente sus síntomas desde el primer momento.

Por eso, es necesario tomar conciencia de que más allá de los temblores está el diagnóstico. Más allá del diagnóstico, el tratamiento. Y más allá del tratamiento está la investigación y el control de síntomas, y eso es a lo que nos dedicamos desde BIAL.

Pero para poder cumplir con nuestra labor y con el compromiso que nos hemos marcado es necesario volver continuamente al inicio y tomar conciencia de la importancia de esta patología. Que los pacientes (actuales y futuros) sepan que hay alguien pensando en sus vidas y en la de sus familiares y cuidadores. A eso nos dedicamos en BIAL: Keeping Life In Mind.

1 Sociedad Española de Neurología (SEN) Día Mundial del Parkinson 2021 https://www.sen.es/saladeprensa/pdf/Link335.pdf
https://www.esparkinson.es/espacio-parkinson/conocer-la-enfermedad/
https://www.parkinson.org/espanol/10signos
4 Ongentys® EU SPC. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/ongentys-epar-product-information_en.pdf Last accessed July 2021
5 Ferreira J et al. The ADOPTION (eArly levodopa with Opicapone in Parkinson’s paTients with motOr fluctuatioNs) study in Parkinson’s disease: design and rationale of a randomized prospective, open-label exploratory trial. EAN June 2021. Abstract No. EPO-444
https://www.bial.com/com/bial-foundation/media/news/the-projects-supported-by-the-bial-foundation-produced-1457-indexed-publications/