La aprobación se basa en los datos de los estudios fase 3, ADAPT-1 y ADAPT-2, en los que el tratamiento con este agonista del receptor de la trombopoyetina (TPO-RA) demostró aumentar eficazmente el recuento de plaquetas y reducir, tanto las transfusiones de plaquetas, como los procedimientos de rescate para las hemorragias cuando se someten a procedimientos invasivos.

La trombocitopenia grave (caracterizada por un recuento de plaquetas menor de 50 x 109/L), es una complicación poco frecuente de la enfermedad hepática crónica (EHC) que afecta al 1%-2,6% de los pacientes con EHC, como los pacientes con cirrosis, por lo que se estima que al menos 10.000 pacientes con EHC en España cumplirían criterios de trombocitopenia grave.

Sobi Swedish Orphan Biovitrum AB, compañía biofarmacéutica internacional, ha anunciado la aprobación en España de Doptelet (avatrombopag), un agonista del receptor de la trombopoyetina (TPO-RA), para el tratamiento de la trombocitopenia grave en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica (EHC) que tengan programada una intervención invasiva.

En la Unión Europea, cerca de 29 millones de personas sufren una enfermedad hepática crónica (EHC) . La trombocitopenia (TCP) es la alteración hematológica más frecuente en pacientes con EHC, con una incidencia del 64% al 85% de los pacientes con cirrosis, y suele empeorar con la progresión de la insuficiencia hepática. Según los expertos, normalmente, el recuento de plaquetas es de 150 a 400 x 109/L, pero sólo la trombocitopenia grave, caracterizada por un recuento de plaquetas inferior a 50 x 109/L, se considera de relevancia clínica en procedimientos invasivos con riesgo de hemorragia.

La trombocitopenia grave es una complicación poco frecuente de la enfermedad hepática crónica (EHC) que afecta al 1%-2,6% de los pacientes con EHC, como los pacientes con cirrosis, por lo que se estima que al menos 10.000 pacientes con EHC en España cumplirían criterios de trombocitopenia grave.

De acuerdo con Pablo de Mora, director general de Sobi Iberia, “en Sobi estamos especializados en proporcionar tratamientos que transformen la vida de los pacientes con patologías poco frecuentes”. Y continúa, “estamos muy satisfechos con este lanzamiento, ya que podemos ofrecer una opción de tratamiento oral en el abordaje de las trombocitopenias graves en pacientes con enfermedad hepática crónica, facilitando el manejo de los procedimientos invasivos, y lo más importante, ofreciendo más certeza y tranquilidad a los pacientes, lo que puede suponer una mejora para su calidad de vida”.

La aprobación se basa en los resultados de ADAPT-1 y ADAPT-2, dos estudios clínicos globales de fase 3, en enfermedad hepática crónica, y en los que el tratamiento con este agonista del receptor de la trombopoyetina (TPO-RA) demostró aumentar eficazmente el recuento de plaquetas y reducir, tanto las transfusiones de plaquetas, como los procedimientos de rescate para las hemorragias cuando se someten a procedimientos invasivos.

La principal variable de eficacia fue el número de pacientes que no necesitaron una transfusión de plaquetas u otro tratamiento (procedimiento de rescate) para evitar una hemorragia excesiva hasta 7 días después de su procedimiento invasivo. En estos estudios, el 88% de los pacientes que recibieron 40 mg diarios del tratamiento, no requirieron una transfusión o procedimiento de rescate en comparación con el 36% de los pacientes que recibieron placebo. El recuento de plaquetas aumentó a partir del día 4 de tratamiento y alcanzó su punto máximo alrededor de los días 10-13, retornando a su estado basal en el día 351.

De acuerdo con el Dr. Juan Turnes, investigador participante en el ensayo clínico ADAPT y jefe de servicio de Aparato Digestivo del Complejo Hospitalario Universitario de Pontevedra (CHUP), “el dato más destacado de estos estudios es que la administración de este medicamento, en los cinco días anteriores a la realización de un procedimiento, consigue elevar el recuento de plaquetas por encima del umbral que se considera de seguridad y los eleva de manera fisiológica”. Y continúa, “La corrección de este recuento de plaquetas además es muy consistente, se ve desde los primeros días, y se mantiene durante más de una semana, lo que nos permite programar el procedimiento al que se ha de someter el paciente”.

La trombocitopenia grave representa un reto importante en el manejo clínico de los pacientes con EHC, ya que requieren múltiples procedimientos diagnósticos y terapéuticos invasivos a lo largo de su enfermedad. Los pacientes con enfermedad hepática crónica suelen requerir entre uno y tres procedimientos terapéuticos y de diagnóstico invasivos cada año, y cada uno de estos procedimientos, en mayor o menor medida, están asociados a un riesgo de hemorragia.

Según el Dr. Juan Turnes, “hasta ahora, la única alternativa terapéutica que teníamos era la transfusión de plaquetas, que no deja de tener varios problemas. En primer lugar, se trata de un recurso limitado porque procede de donaciones; el segundo de ellos es que, la trasfusión de plaquetas solo es eficaz en el momento en el que se administra y en las horas iniciales posteriores y se trata de un tratamiento no predecible, dado que no tenemos certeza de cuántas transfusiones de plaquetas tenemos que administrarle a un paciente para aumentar su recuento de plaquetas por encima del umbral clínico de seguridad”.

Y sigue detallando, “Además, esta incertidumbre en cuanto al efecto crea problemas de tipo logísticos porque los procedimientos son programados y el paciente tiene que estar listo a una hora concreta. Si se administra una transfusión y no es eficaz, hay que retrasarlo, en espera del efecto de una nueva transfusión. Por otro lado, su efecto dura relativamente poco tiempo y hay procedimientos en los que el riesgo de sangrado no es solo en el momento en el que se realiza el tratamiento o la técnica diagnóstica, sino que se extiende horas o días y ahí nos encontramos con un problema de la durabilidad del efecto de las transfusiones de plaquetas”.

Por todo ello, Turnes subraya, “disponer de un tratamiento que nos evite estos riesgos e incertidumbres cumple una necesidad que tienen nuestros pacientes, un número reducido de pacientes, pero un número de pacientes real, que tenemos cada día en nuestros hospitales”.

Y concluye, “este tratamiento nos aporta tres cosas fundamentales, como fiabilidad, ya que para estos pacientes vamos a poder programar con seguridad determinados procedimientos con riesgo de sangrado; en segundo lugar, seguridad; por cuanto el tratamiento en los ensayos clínicos no ha mostrado efectos secundarios que nos deban preocupar,  y es seguro respecto a la incidencia de efectos trombóticos; y en tercer lugar, evita en la mayoría de los pacientes las transfusiones de plaquetas, con todo lo que ello implica a nivel logístico”.