KAFTRIO recibe la aprobación de la CE en combinación con ivacaftor para el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes de 12 años y mayores con al menos una mutación F508del en el gen CFTR

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03 May. 2021
KAFTRIO recibe la aprobación de la CE en combinación con ivacaftor para el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes de 12 años y mayores con al menos una mutación F508del en el gen CFTR

Vertex anuncia que la Comisión Europea ha otorgado su aprobación para la extensión de la indicación de KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con ivacaftor para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 12 años y mayores que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).

Con esta extensión de la indicación, los pacientes con FQ de 12 años y mayores que son heterocigotos para la mutación F508del-CFTR y la mutación de defecto de apertura del canal (F/G) o la mutación de función residual (F/RF), son, por primera vez, candidatos para el tratamiento de combinación triple. Esto significa que la mayoría de las personas mayores de 12 años con FQ en Europa son ahora candidatos para ser tratados con KAFTRIO.

Esta extensión de la indicación representa un momento importante para los pacientes con FQ en Europa, particularmente para aquellos con mutaciones de función residual y de defecto de apertura del canal, que tendrán acceso a KAFTRIO por primera vez”, declara Reshma Kewalramani, M.D., CEO y presidente de Vertex. "Trabajaremos en colaboración con las autoridades sanitarias y los gobiernos de Europa para garantizar que todos los pacientes candidatos puedan beneficiarse de este medicamento lo antes posible", añade Kewalramani.

Tanto en los Estados Unidos como en Australia, donde el tratamiento de combinación triple se conoce como TRIKAFTA (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor), ya está autorizado para el tratamiento de la FQ en personas de 12 años y mayores que tengan al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTR, independientemente del otro tipo de mutación.

En los ensayos clínicos, ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor más ivacaftor mostraron resultados positivos y significativos en personas con fibrosis quística de 12 años y mayores que tienen al menos una copia de la mutación genética más común (F508del). Asimismo, los últimos resultados muestran beneficios clínicos en personas que tienen una mutación genética adicional de ‘apertura del canal’ (F/G) o 'función residual' (F/RF). Es una muy buena noticia para la comunidad de la FQ que la autoridad reguladora europea haya ampliado las indicaciones autorizadas para este tratamiento, basándose en los últimos resultados de los ensayos, lo que significa que más pacientes obtendrán acceso a este medicamento”, afirma el Dr. Peter Barry, profesor titular honorario de la Universidad de Manchester.

Como resultado de los acuerdos de reembolso a largo plazo en la República de Irlanda, Irlanda del Norte, Dinamarca y Luxemburgo, y las disposiciones para el acceso en sistemas de atención médica como Alemania, los pacientes candidatos en estos países tendrán acceso a la indicación ampliada del tratamiento de combinación triple, poco después de la aprobación regulatoria de la Comisión Europea.


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