argenx recibe la opinión positiva del CHMP para efgartigimod en el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada

05/7/2022
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argenx recibe la opinión positiva del CHMP para efgartigimod en el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada
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Osteomuscular  

Si efgartigimod se aprueba será el primer bloqueador del receptor Fc neonatal (FcRn) para el tratamiento de adultos con esta patología neuromuscular minoritaria en Europa.

argenx, una compañía internacional centrada en el ámbito de la inmunología y comprometida con la mejora de la vida de las personas que padecen enfermedades autoinmunes graves, ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado a la Comisión Europea (CE) la aprobación de efgartigimod como complemento del tratamiento estándar para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (MGg) que son anticuerpos positivos para el receptor de antiacetilcolina (AChR).

Este dictamen favorable del CHMP supone un aval científico para la posterior autorización de comercialización de este medicamento, un veredicto que también servirá de base e impulso de cara a la decisión de la CE.

En este sentido, y tras la recomendación del CHMP, se estima que la CE haga pública su decisión final en unos 60 días que, asimismo, será vinculante para los 27 Estados miembro de la Unión Europea (UE), además de Islandia, Noruega y Liechtenstein.

El actual tratamiento en Europa para la miastenia grave generalizada provoca que muchos pacientes no tengan controlados sus síntomas de forma idónea, disminuyendo notablemente su calidad de vida. Así, los cuidadores y los equipos médicos son muy conscientes de la necesidad de implantar y desarrollar nuevas opciones terapéuticas que sean seguras, eficaces y estén dirigidas, específicamente, a la enfermedad en sí”, ha señalado Anthony Béhin, médico neuromuscular del Institut de Myologie del Hospital La Pitié Salpétrière de París. “Como neurólogo en activo que atiende regularmente a personas que viven con esta enfermedad crónica debilitante, la opinión positiva del CHMP sobre efgartigimod representa un gran avance como una nueva opción en el tratamiento de estos pacientes en Europa”.

Por otro lado, hay que tener en cuenta que la solicitud de autorización de comercialización ha recogido los resultados obtenidos en el ensayo clínico de fase 3 ADAPT, que fueron publicados en el número de julio de 2021 de la prestigiosa revista The Lancet Neurology. De este modo, el ensayo ADAPT ha cumplido con su principal objetivo, demostrando un número muy significativo para pacientes adultos con MGg, que son anticuerpos positivos para AChR respondieron a la Escala de Actividades de la vida diaria en Miastenia Gravis (MG-ADL) tras el tratamiento con efgartigimod, en comparación con placebo (68% frente al 30%; p<0,0001). Los pacientes que respondieron se definieron como aquellos que tuvieron una reducción de, al menos, dos puntos en la escala MG-ADL sostenida durante cuatro o más semanas consecutivas durante el primer ciclo de tratamiento.

Además, en la escala de miastenia gravis cuantitativa (QMG) hubo un número muy relevante de pacientes que respondieron tras recibir el tratamiento con efgartigimod en comparación con el grupo placebo (63% frente a 14%; p<0,0001). Los pacientes se definieron por tener una reducción de, al menos, tres puntos en la escala QMG sostenida durante cuatro o más semanas consecutivas durante el primer ciclo de tratamiento.

Asimismo, según los resultados del ensayo clínico, efgartigimod demostró una alta seguridad. Las reacciones adversas notificadas con mayor prevalencia fueron las infecciones del tracto respiratorio superior (10,7% tras el tratamiento con efgartigimod frente al 4,8% de placebo) y las infecciones del tracto urinario (9,5% frente al 4,8%).

Estamos encantados con la recomendación del CHMP a favor de efgartigimod, ya que nos acerca un poco más poder beneficiar con esta terapia a las personas con miastenia gravis generalizada en Europa y en todo el mundo”, ha manifestado Anant Murthy, Ph.D., y director general de argenx en Europa. “Confiamos en el equipo europeo que hemos formado y, a la espera de la autorización de comercialización, esperamos colaborar estrechamente con los organismos reguladores y las autoridades gubernamentales de toda Europa, para garantizar que este tratamiento esté disponible para el mayor número de pacientes posible”.

Efgartigimod es el primer y único bloqueador del FcRn aprobado en los Estados Unidos con el nombre comercial de VYVGART (efgartigimod alfa-fcab) para el tratamiento de pacientes adultos con MGg que tienen anticuerpos anti-AChR positivos, y en Japón para aquellos que no tienen una respuesta suficiente a los esteroides o a las terapias inmunosupresoras no esteroideas (TIS). La compañía también prevé lanzar efgartigimod en Canadá y en China, a través de su colaboración con Zai Lab, así como en otras regiones seleccionadas.

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