Este fármaco en combinación con azacitidina está indicado para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada que no son candidatos a recibir quimioterapia intensiva.

Los pacientes no candidatos a quimioterapia intensiva, no han tenido acceso a tratamientos innovadores desde la introducción de los fármacos hipometilantes hace más de diez años.

AbbVie ha anunciado la financiación de venetoclax en combinación con azacitidina para pacientes con LMA recién diagnosticada que no son candidatos a recibir quimioterapia intensiva.

La LMA es el tipo de leucemia aguda más común en adultos y representa aproximadamente el 25% de todas las leucemias de adultos en el mundo occidental. En España tiene una tasa de incidencia de 3,91 casos por cada 100.000 personas, siendo la edad media de aparición de 68 años.

Los avances en el manejo de la LMA han permitido mejorar la supervivencia de las personas menores de 50 años, sin embargo, los pacientes que no pueden optar a quimioterapia intensiva no han tenido acceso a tratamientos innovadores desde la introducción de los fármacos hipometilantes, hace diez años. Por ello, la llegada de esta combinación supone un avance significativo en el abordaje de estos pacientes.

“La LMA es una enfermedad agresiva y de rápida progresión, y constituye la leucemia con menor tasa de supervivencia”, explica el doctor Jorge Sierra, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de la Santa Creu i Sant Pau (Barcelona), que añade que “a pesar de que el 50% de los pacientes con LMA no son candidatos a quimioterapia intensiva, la mayor parte de los avances en los últimos años los hemos visto en pacientes candidatos a un tratamiento más intensivo”, señala. “La disponibilidad de esta combinación de venetoclax y azacitidina nos permite mejorar el abordaje de las personas con LMA no candidatas a un tratamiento intensivo, al ofrecer una alternativa terapéutica con la que podemos obtener más de un 65% de respuestas. Los pacientes se hacen más independientes de transfusiones, lo que tiene un impacto en calidad de vida , un logro muy relevante para los pacientes de edad avanzada”, explica el doctor.

Por su parte, el doctor Pau Montesinos, hematólogo del Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia) explica que “el pronóstico de los pacientes depende en gran medida de la posibilidad que tengan de recibir tratamientos que pueden curar la enfermedad, como el trasplante de médula . Sin embargo, estos tratamientos no se recomiendan en pacientes mayores por su elevada toxicidad su impacto en la calidad de vida8. Por eso, es muy importante para nosotros poder contar con una nueva opción terapéutica para este grupo de pacientes”.

Las personas con LMA no candidatas a quimioterapia intensiva también ven afectada su calidad de vida. “Los aspectos que estos pacientes ven más deteriorados son el bienestar físico y emocional, su capacidad de realizar tareas y son muy dependientes de transfusiones. Además, la presencia de anemia deteriora su la función cognitiva y su autonomía”, explica el doctor Sierra.

La financiación del tratamiento en España se basa en los resultados del ensayo clínico fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, VIALE-A (M15-656), en el que se demostró que los pacientes que recibieron venetoclax en combinación con azacitidina presentaron una mediana de supervivencia global (SG) significativamente mayor que los que recibieron azacitidina en monoterapia (p < 0,001) .

“Estamos muy orgullosos de poder presentar esta combinación para pacientes con LMA que no pueden optar a quimioterapia intensiva, ya que es el primer fármaco en más de 10 años que demuestra un incremento significativo y clínicamente relevante de la supervivencia global, con una mediana de 14,7 meses”, ha explicado Luis Nudelman, director Médico de AbbVie. “Esta terapia aporta una nueva alternativa para las personas que se enfrentan a un diagnóstico de leucemia mieloide aguda, con tan pocas alternativas terapéuticas”, explica.

La incidencia de la LMA aumenta con la edad  y menos del 10% de los pacientes no candidatos a quimioterapia intensiva alcanzan los 5 años de vida tras el diagnóstico. “La disponibilidad de venetoclax en combinación con azacitidina es una gran noticia que nos da esperanza y pone de manifiesto la importancia de seguir trabajando para poder ofrecer a los pacientes con LMA las mejores opciones para mejorar su pronóstico”, concluye el doctor Sierra.