Proporciona a los pacientes pediátricos, a sus cuidadores y a los profesionales sanitarios una nueva opción de tratamiento que reduce la frecuencia de las inyecciones necesarias de una vez al día a una vez a la semana.

Ha demostrado una reducción significativa en la carga del tratamiento, una mayor comodidad y adherencia al mismo.

Ya está disponible en España Ngenla (somatrogón), una inyección semanal para el tratamiento del déficit de la hormona de crecimiento (GHD) en niños y adolescentes a partir de 3 años. Esta nueva opción terapéutica reduce la frecuencia de inyecciones necesarias para tratar esta enfermedad pasando de su administración diaria, a una vez a la semana.

El déficit de la hormona de crecimiento es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria que puede presentarse de forma aislada o asociada a otras deficiencias hormonales hipofisarias. La causa de la enfermedad es en general desconocida (idiopática), aunque alrededor del 25% de los pacientes tienen una etiología identificable. Las causas congénitas incluyen alteraciones genéticas y ciertas malformaciones del sistema nervioso central. Las causas adquiridas incluyen lesión cerebral, infección, tumor o radioterapia. Afecta a uno de cada 10.000 menores en España. A pesar de ser una enfermedad rara, se trata de la deficiencia hipofisiaria más común.

“La primera hormona de crecimiento recombinante para tratar esta patología se puso a disposición de los pacientes y profesionales sanitarios hace más de 30 años. Desde entonces, en vista del impacto en la calidad de vida y la interferencia en las actividades diarias, la industria farmacéutica se volcó enseguida en buscar formulaciones semanales que permitieran pasar de una administración diaria a una administración semanal. Durante 20 años, una veintena de formulaciones se han investigado, y ahora estamos ante la primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España”, explica la directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España, Nuria Mir, durante un encuentro con periodistas para presentar el nuevo medicamento.

España ha tenido una participación fundamental en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento de administración semanal, con la participación de 6 centros españoles en el ensayo fase 3 y siendo el 4º país en número de pacientes incluidos. “Con Ngenla (somatrogón) pasamos de la inyección diaria, a un tratamiento de inyección semanal. Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponerles en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento, pasar de administrar una inyección diaria, a solamente una inyección semanal”, añade Mir.

Para la responsable médica del área, esta aprobación “refuerza el compromiso de Pfizer por seguir avanzando en ofrecer opciones de tratamientos innovadoras para los niños con GHD y sus cuidadores. Tras muchos años de investigaciones complejas, se ha conseguido una solución para los pacientes”.

Mejorar la adherencia al tratamiento
El diagnóstico del GHD a menudo se posterga hasta que se hace evidente la diferencia de talla del paciente4, lo que provoca un retraso en el inicio del tratamiento y puede afectar a los resultados finales del mismo. “El diagnóstico precoz y en consecuencia el inicio temprano del tratamiento es clave para lograr normalizar el crecimiento del niño durante la infancia y que, por tanto, llegue a una altura normal en la edad adulta”, explica la Dra. Lidia Castro Feijóo, Endocrinóloga Pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).

“En la actualidad, el tratamiento del GHD consiste en inyecciones subcutáneas de administración diaria de hormona de crecimiento y, si bien han demostrado que son seguras y eficaces, requieren de la implicación y constancia de los padres/cuidadores y del paciente para su cumplimiento; ya que el tratamiento del GHD se mantiene hasta que el niño culmina su crecimiento por lo que suele ser prolongado en el tiempo”, añade Castro. La experta precisa que la opción de inyección semanal podría favorecer la adherencia al tratamiento y la calidad de vida de estos pacientes y sus familias. Se calcula que, hasta dos tercios de los niños con la enfermedad, pueden omitir más de una dosis diaria de su tratamiento a la semana.