Bayer ha anunciado hoy que BlueRock Therapeutics (BlueRock), una compañía biofarmacéutica de desarrollo clínico y 100% subsidiaria de Bayer AG, ha administrado de forma satisfactoria la primera dosis de DA01, consistente en neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes, a un paciente con la enfermedad de Parkinson en el contexto de un ensayo clínico abierto fase I. En paralelo, el programa de terapia génica, también dirigido a proporcionar terapias avanzadas para la enfermedad de Parkinson e impulsado por Asklepios BioPharmaceutical Inc. (AskBio), empresa de terapia génica de virus adenoasociado (AAV por sus siglas en inglés), y propiedad de Bayer, está llevando a cabo un ensayo clínico fase Ib en el que actualmente se están reclutando y evaluando pacientes.

“El potencial de estas terapias candidatas de BlueRock y AskBio para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson puede ser inmenso”, ha asegurado Wolfram Carius, responsable de Cell and Gene Therapy de Bayer. “Por primera vez en la historia, estaríamos frente a la posibilidad de poder detener y revertir los efectos de esta enfermedad degenerativa y ayudar, de verdad, a pacientes con una clara necesidad médica no cubierta. Todavía estamos en fases tempranas del desarrollo, pero estamos totalmente comprometidos en el desarrollo de innovaciones con el potencial de mejorar de forma drástica la vida de pacientes que llevan esperando tratamientos innovadores desde hace demasiado tiempo”. 

La enfermedad de Parkinson es el trastorno neurodegenerativo del movimiento más frecuente y afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. Aparece debido al deterioro de las células nerviosas en el cerebro, lo que provoca una disminución de los niveles de dopamina (un neurotransmisor involucrado en procesos como la memoria o el movimiento). Esta enfermedad empieza habitualmente con temblores en una de las manos, aunque incluye otros síntomas como la rigidez, calambres y la discinesia (movimientos involuntarios en cara, brazos, piernas o tronco). A fin de mitigar estos síntomas, habitualmente se prescribe el uso de sustitutos de la dopamnina, como la levodopa, pero su efecto disminuye conforme progresa la enfermedad y actualmente no existe ningún tratamiento modificador de la enfermedad. El objetivo de la terapia celular y génica es actuar directamente sobre la enfermedad y su origen, e ir más allá del tratamiento de los síntomas.

Mediante el uso de neuronas dopaminérgicas reales, BlueRock trata de reinervar las zonas afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, lo que potencialmente podría restaurar la función motora. El ensayo clínico de BlueRock reclutará 10 pacientes en Estados Unidos y Canadá, que se someterán a un trasplante quirúrgico de las células productoras de dopamina en el putamen, una estructura cerebral profunda afectada en la enfermedad de Parkinson. El objetivo principal de la fase 1 de este ensayo clínico (NCT04802733) es evaluar la seguridad y tolerabilidad del trasplante celular de DA01 al año de la intervención. Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la evidencia de la supervivencia de las células trasplantadas y su efecto en la capacidad motora a un año y dos años postrasplante, evaluar continuadamente la seguridad y tolerabilidad a los dos años y evaluar la viabilidad del trasplante.

El abordaje de AskBio consiste en el uso de un vector de virus adenoasociado (AAV por sus siglas en inglés) que introduce el gen del factor neurotrófico derivado de células gliales (GDNF por sus siglas en inglés) en las neuronas del putamen, lo que provoca la expresión y secreción de proteínas GDNF en las zonas del cerebro afectadas por la enfermedad de Parkinson. La combinación AAV-GDNF ha mostrado en experimentos a largo plazo que la expresión mantenida de GDNF puede promover la regeneración de las neuronas del mesencéfalo y la recuperación motora significativa en modelos animales con roedores y primates. El ensayo clínico de AskBio está actualmente reclutando y evaluando pacientes en el estudio Fase Ib en Estados Unidos para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de este tratamiento. Desde el inicio del estudio Fase Ib (NCT04167540) en agosto de 2020 se han reclutado 10 pacientes.