El fármaco de Connecta Therapeutics para el síndrome X frágil recibe la designación de huérfano de la Agencia Europea del Medicamento

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07 Sep. 2021
El fármaco de Connecta Therapeutics para el síndrome X frágil recibe la designación de huérfano de la Agencia Europea del Medicamento

CTH120, diseñado mediante técnicas de inteligencia artificial, entrará en Fase I de ensayos clínicos en 2022.

La designación de CTH120 como medicamento huérfano valida y refuerza la estrategia de Connecta Therapeutics en el área de enfermedades del neurodesarrollo.


David Prous, Jordi Fàbrega y Josep Prous, cofundadores de Connecta Therapeutics, con sede en el Parque Científico de Barcelona.

CTH120 de Connecta Therapeutics ha recibido la aprobación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento del síndrome X frágil, la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. Connecta Therapeutics está acelerando el desarrollo de la molécula para empezar los estudios clínicos en 2022.

Actualmente, el síndrome X frágil no tiene cura. CTH120 permitirá abordar el origen de la patología, no sólo paliar los síntomas, mediante una estrategia terapéutica innovadora basada en la modulación de la neuroplasticidad.

El cofundador y CEO de Connecta, Jordi Fàbrega, explica que “promover los tratamientos de enfermedades minoritarias es una prioridad de salud pública ya que existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial”. Para Connecta Therapeutics, este reconocimiento “ayudará a acelerar el desarrollo científico y de negocio de la compañía, y facilitará el inicio de nuevas líneas de investigación en el campo de las enfermedades del sistema nervioso central” destaca Fàbrega.

La EMA otorga esta designación para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades que afecten a menos de cinco pacientes por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea. Así, las compañías que desarrollan estos medicamentos disfrutan de beneficios adicionales como la exclusividad de mercado durante 10 años.

Con el fin de llevar CTH120 a ensayos clínicos, Connecta Therapeutics cerró en 2020 una ronda de inversión de 1,7 millones de euros liderada por Inveready y el programa CDTI Innvierte y también recibió una ayuda 'Retos Colaboración' del Ministerio de Ciencia e Innovación cercana a los 2 millones de euros a través del consorcio público-privado formado por la compañía, el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el I nstituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM).


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