Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. y Astex Pharmaceuticals, Inc. han anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD) a la combinación de dosis fija oral de decitabina y cedazuridina (ASTX727) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA).

La CE concede la ODD a medicamentos destinados al tratamiento, prevención o diagnóstico de una enfermedad que es potencialmente mortal o crónicamente debilitante y que afecta a menos de cinco de cada 10 000 personas en la Unión Europea (UE). La CE incentiva a las empresas a desarrollar medicamentos que proporcionen un beneficio significativo a las personas afectadas por enfermedades raras. Los tratamientos a los que se le concede la ODD, como ASTX727, otorgan a las empresas el derecho a 10 años de exclusividad de mercado una vez que el producto está aprobado en la UE, entre otros beneficios. La iniciativa ODD desempeña un papel clave en facilitar y fomentar el desarrollo de estos importantes medicamentos para la posible mejora de las vidas de los 30 millones de personas en la UE que padecen una enfermedad rara.

“La concesión de la ODD es un paso clave e importante en el camino hacia la búsqueda de una nueva opción de tratamiento para los pacientes con LMA”, afirmó Andy Hodge, CEO de Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. “Seguiremos colaborando con todas las partes interesadas clave, incluida la CE, para poner este tratamiento a disposición de los pacientes que lo necesiten”.

El Dr. Harold Keer, director médico de Astex Pharmaceuticals, Inc. afirmó que “la LMA sigue siendo un área de enfermedad difícil con tasas elevadas de recidiva y tasas bajas de supervivencia a cinco años. La tasa de incidencia de la enfermedad es mayor en personas mayores de 60 años, lo que supone un reto importante a medida que la población envejece. La concesión de la ODD significa que ASTX727 se considera un medicamento que puede beneficiar a los afectados por esta rara afección potencialmente mortal”.