Santhera solicita la autorización para la comercialización en Europa de Puldysa para la distrofia muscular de Duchenne

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13 Jun. 2019
Santhera solicita la autorización para la comercialización en Europa de Puldysa para la distrofia muscular de Duchenne

Puldysa está indicado para tratar la insuficiencia respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que no utilizan glucocorticoides.

Esta enfermedad es uno de los tipos más comunes y devastadores de debilidad muscular progresiva y degeneración a partir de una edad temprana y que conducen a la morbilidad y la mortalidad prematura.

Santhera ha anunciado su solicitud a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la comercialización de Puldysa (Idebenona), un fármaco indicado para el tratamiento de la disfunción respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Se trata de una enfermedad genética y degenerativa caracterizada por una pérdida de la proteína distrofina y que provoca debilidad progresiva de los músculos y con el tiempo también afecta a aquello relacionado con el sistema respiratorio. En este sentido, causa enfermedades respiratorias, alteración en la eliminación de las secreciones de las vías respiratorias, infecciones pulmonares recurrentes y la insuficiencia respiratoria.

Puldysa está indicado para pacientes con DMD que no utilizan glucocorticoides y ha demostrado su eficacia en los estudios de Santhera Fase II (DELPHI), el estudio de extensión a largo plazo DELPHI, el estudio de fase III (DELOS) y el estudio reciente SYROS así como la recopilación de registros de pacientes que participaron en el estudio DELOS y que continúan con Idebenona de forma satisfactoria tras seis años de tratamiento.

Los nuevos datos que recoge la solicitud de comercialización de Puldysa confirman los beneficios de este fármaco en la disfunción respiratoria en pacientes con DMD y su eficacia terapéutica a largo plazo”, afirma la directora médico y jefe de desarrollo de Santhera, Kristina SjöblomNygren, quien ha hecho hincapié en que se ha conseguido “cambiar algunos aspectos relacionados con los estudios anteriores y responder a los requisitos de las autoridades reguladoras”.

Además, Santhera ha comunicado que está trabajando en la presentación de la solicitud de un nuevo fármaco a la FDA, la Agencia Estadounidense del Medicamento. Esta solicitud se hará efectiva tras finalizar el estudio SIDEROS, Fase III (266 pacientes), que está enfocado a la eficacia y seguridad de Idebenona para retrasar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD que tomen glucocorticoides durante un periodo de 18 meses.

Hasta el momento, Idebenona ha obtenido la designación de medicamento huérfano en Europa, Estados Unidos, Suiza y Australia y de vía rápida en Estados Unidos para el tratamiento de DMD.


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