La trombocitopenia inmune o púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) es un trastorno autoinmunitario que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un mayor riesgo de hemorragias.

La incidencia de la PTI primaria en adultos es de 3,3 por cada 100.000 adultos al año y su prevalencia de 9,5 por 100.000 adultos.

Sobi, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con enfermedades raras, ha anunciado que el Comité de Medicamentos y Productos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para Doptelet (avatrombopag) para el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria crónica (PTI) en pacientes adultos que son refractarios a otros tratamientos (por ejemplo, corticosteroides, inmunoglobulinas). La opinión se remite ahora a la Comisión Europea para que emita una decisión.

La trombocitopenia inmune (PTI) es un trastorno autoinmunitario que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un mayor riesgo de hemorragias. Se estima que hasta 100 personas por millón de viven con PTI. Este trastorno se considera crónico cuando los síntomas duran más de 12 meses. Actualmente, no hay cura disponible. Los pacientes que han recaído a varios tratamientos pueden requerir aún tratamiento para reducir el riesgo de hemorragias clínicamente significativas.

Según ha valorado la responsable del Departamento Médico de Hematología en Sobi, María Carretero, “Estamos muy contentos con esta noticia. La opinión positiva del CHMP es un hito muy importante para las personas que viven con PTI en Europa. Si la Comisión Europea lo aprueba, este tratamiento ofrecerá a los pacientes una nueva alternativa terapéutica, de administración oral que, además, no tiene restricciones alimentarias lo que puede suponer una mejora importante para la calidad de vida de estas personas".