Se trata del primer y único inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket) que, gracias a su mecanismo de acción específico, ofrece una opción terapéutica innovadora para los pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) tras dos inhibidores de tirosina cinasa ITKs.

El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de asciminib de Novartis, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más inhibidores de tirosina cinasa (ITKs). Se trata del primer y único inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket), que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo de ABL, proporcionando una alternativa terapéutica innovadora para los pacientes con LMC que presentan una respuesta inadecuada o una mala tolerabilidad después del tratamiento con dos ITKs.

Su mecanismo de acción pionero está diseñado para abordar la resistencia e intolerancia en pacientes con LMC previamente tratados con dos o más ITKs, tratamiento estándar en primera línea, y ser efectivo frente a mutaciones en el gen defectuoso BCR-ABL, que está asociado a la sobreproducción de células leucémicas.

El doctor Valentín García Gutiérrez, médico adjunto del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Ramón y Cajal y presidente del Grupo Español de LMC, destaca que “la llegada de Scemblix nos permite ofrecer un tratamiento eficaz y seguro a pacientes en los que se habían agotado ya las opciones terapéuticas. Por primera vez, disponemos de un tratamiento con un mecanismo de acción diferente a los anteriores, lo que aporta importantes ventajas. Además, su excelente perfil de seguridad tendrá una implicación directa en la calidad de vida de los pacientes”. El doctor García apunta que "los datos más recientes nos han mostrado cómo, con un largo periodo de seguimiento, se confirma el excelente perfil de eficacia, incrementándose las tasas de respuestas a lo largo del tiempo, así como de seguridad”.

El nuevo fármaco de Novartis cuenta con la designación de medicamento huérfano por parte de la EMA. Su aprobación está basada en los resultados del estudio pivotal ASCEMBL de fase III, que mostró una tasa de respuesta molecular mayor (RMM) de casi el doble en pacientes tratados con la molécula en comparación con bosutinib (25,5% frente al 13,2%, [P=0,029]), con una tasa de discontinuación debido a reacciones adversas más de tres veces menor (5,8% frente a 21,1%) a las 24 semanas en el objetivo primario. Estos resultados se confirmaron en el seguimiento a más largo plazo de 96 semanas, en el que la tasa de RMM fue de más del doble con el fármaco de Novartis (37,6%, IC del 95%: 29,99-45,65), en comparación con Bosulif (bosutinib) (15,8%, IC del 95%: 8,43-25,96) y la tasa de discontinuación debido a reacciones adversas fue del 7,7 % para asciminib y del 26,3 % para bosutinib.