El informe publicado por Chiesi Global Rare Diseases en el marco del World Orphan Drug Congress (WODC), analiza en tres estados miembros de la Unión Europea cuál es la carga económica que supone 23 enfermedades raras en cinco diferentes áreas terapéuticas.

Chiesi Global Rare Diseases, la unidad del Grupo Chiesi que ofrece terapias innovadoras y soluciones para personas con enfermedades raras, publica el informe ‘Rare Disease Burden of Care and the Economic Impact on Citizens’ en el marco del World Orphan Drug Congress (WODC) que se celebra esta semana en Barcelona. Esta investigación analiza en profundidad los crecientes retos asistenciales y el impacto económico para los ciudadanos europeos que sufren enfermedades raras. 

En este informe, se evalúa la carga económica que suponen en Alemania, Francia e Italia 23 enfermedades raras en 5 áreas terapéuticas diferentes, analizando los costes directos, indirectos y relacionados con la mortalidad, y se comparan con enfermedades de alta prevalencia. Utilizando análisis de escenarios, el informe también hace la comparación del impacto económico cuando hay un tratamiento efectivo disponible para esas enfermedades y cuál habría sido el coste si sucediera lo contrario.

Los datos muestran cómo la disponibilidad de tratamientos crea un valor positivo y alivia la tensión financiera en las familias y el sistema sanitario. También analiza la importancia de facilitar una vía que mejore el acceso a terapias. Esto proporciona un argumento sólido para potenciar el principio de equidad en salud y promover la innovación y la colaboración en Europa para ayudar a aliviar los desafíos y la carga de costes experimentada por los pacientes, sus cuidadores y sus familias. 

Las principales conclusiones de este informe incluyen:

* El impacto económico en las familias con enfermedades raras es considerable. El informe revela que las enfermedades raras generan una carga económica considerablemente alta, con un coste medio de 107.000 euros por paciente al año. Esta cifra es aproximadamente 15 veces mayor que la referencia para la carga media de enfermedades de alta prevalencia, que tienen un coste promedio de 7.000 euros por paciente al año. Además, los datos muestran que los costes indirectos representan un promedio del 29% de la carga total de las enfermedades raras cuando hay tratamiento disponible, elevándose a un 45% cuando no hay tratamiento. De forma significativa, la mayoría de estos costes indirectos (por ejemplo, los cuidadores, modificaciones en el hogar, tratamientos secundarios, viajes y alojamiento) recaen sobre las familias.

* La disponibilidad de tratamientos genera un valor positivo y alivia la tensión financiera en las familias y el sistema sanitario. En ausencia de opciones de tratamiento, el informe determina que la carga aumentaría en un 28% por paciente con enfermedad rara al año en las 23 enfermedades estudiadas.

"Este informe busca poner de manifiesto los desafíos tangibles que experimentan las personas que sufren enfermedades raras y sus cuidadores en la vida real. Esperamos que abra la puerta a una forma más detallada de concebir las enfermedades raras, teniendo en cuenta las externalidades sociales positivas y negativas y cómo contabilizarlas en políticas futuras y compromisos sociales", ha afirmado Enrico Piccinini, Director de Enfermedades Raras en Europa y Mercados Emergentes de Chiesi Group. "Al presentar este informe en el World Orphan Drugs Congress, pretendemos iniciar un debate constructivo sobre cómo abordar y reducir de manera efectiva esta carga".