Se trata del primer y único inhibidor C5 de acción prolongada que ha demostrado un beneficio clínico rápido y a largo plazo y que puede reducir la carga de la enfermedad con dosis cada ocho semanas.

De izquierda a derecha: el Dr. Francisco Rodríguez de Rivera, Neurólogo del Hospital Universitario La Paz de Madrid y Coordinador del Grupo de estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN); Carlos Macedo, director Médico de Alexion para España y Portugal y el Dr. Carlos Casasnovas Pons, Neurólogo, Coordinador de la Unidad de enfermedades neuromusculares del Hospital Universitario de Bellvitge (Barcelona).

AstraZeneca, junto a Alexion, su grupo de enfermedades raras, ha anunciado que Ultomiris (ravulizumab) ha sido incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) de España por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social como tratamiento para pacientes adultos con Miastenia Gravis generalizada (MGg) y con anticuerpos positivos frente a receptores de acetilcolina (AchR) de forma complementaria al tratamiento convencional.

Esta decisión supone la primera y única aprobación de un inhibidor del complemento C5 de acción prolongada para el tratamiento de la MGg en España. La MGg es una enfermedad neuromuscular rara, debilitante, crónica y autoinmune que provoca la pérdida de la función muscular y debilidad grave. En España, la Miastenia Gravis afecta a unas 15.000 personas, de las cuales el 80% viven con MG generalizada (MGg). En la Unión Europea, aproximadamente 89.000 personas tienen un diagnóstico de MGg.

La resolución de inclusión por parte del Ministerio de Sanidad se basa en la aprobación de la Comisión Europea y en los resultados del ensayo CHAMPION-MG de fase III, los cuales han sido publicados online en NEJM Evidence. En el ensayo, llevado a cabo durante 26 semanas, ravulizumab ha demostrado ser superior al grupo placebo en el criterio de valoración primario, en la escala MG-ADL, que evalúa el impacto de MGg en las funciones diarias de estos pacientes con Miastenia Gravis. Los resultados se han apoyado en la información facilitada por los pacientes, trasladándola a una escala donde se evalúa la capacidad para realizar actividades cotidianas. Además, en el seguimiento de estos pacientes a largo plazo, con el estudio de extensión abierto (OLE), se observó que el beneficio clínico de ravulizumab se mantenía hasta las 60 semanas.

Por su parte, el Dr. Carlos Casasnovas Pons, Neurólogo, Coordinador de la Unidad de enfermedades neuromusculares del Hospital Universitario de Bellvitge (Barcelona) ha afirmado: “La MGg es una enfermedad que causa debilidad en la musculatura, además, puede cursar con visión doble, problemas para tragar, masticar, hablar y con pérdida de fuerza de brazos y piernas. A pesar de considerarse rara, afecta a miles de personas en España. Para ellos esta patología supone un impacto relevante a nivel social, psicológico y en su vida diaria. En muchas ocasiones, estos pacientes siguen presentando síntomas a pesar de recibir tratamiento. Por eso, disponer de esta nueva opción terapéutica es una opción que puede contribuir a transformar el curso de la enfermedad y la vida de las personas que conviven con esta patología”.

A este respecto, el Dr. Francisco Rodríguez de Rivera, Neurólogo del Hospital Universitario La Paz de Madrid y Coordinador del Grupo de estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN) ha indicado: “Ravulizumab es el primer inhibidor de C5 indicado para el tratamiento de la MGg en España. Presenta un inicio rápido de acción que se mantiene a largo plazo y una dosificación predecible, una vez cada 8 semanas. La llegada de ravulizumab a España supone una nueva opción en el tratamiento de la MGg que nos permitirá tratar de manera eficaz y fiable a un amplio espectro de pacientes que a día de hoy, a pesar de su tratamiento de base, no consiguen control”.

Carlos Macedo, director Médico de Alexion para España y Portugal ha afirmado: “La financiación de ravulizumab en España para el tratamiento de la MGg supone un gran paso hacia adelante en nuestra misión de transformar la vida de las personas afectadas por enfermedades raras. Como líderes de la ciencia del complemento, estamos muy orgullosos de poder ofrecer a los pacientes con MGg una nueva opción de tratamiento e inaugurar, así, nuestra andadura en Neurología, con el compromiso de seguir expandiéndonos para ofrecer a los pacientes con enfermedades raras neurológicas nuevos tratamientos transformadores”.

En el ensayo CHAMPION-MG, el perfil de seguridad de ravulizumab fue comparable a placebo y consistente con el observado en los ensayos de fase III realizados para la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y el síndrome Hemolítico Urémico (SHUa). Los efectos adversos más comunes consistieron en diarrea, infección de las vías respiratorias superiores, nasofaringitis y cefalea.

Ravulizumab está aprobado en Estados Unidos (abril de 2022), Japón (agosto de 2022) y la Unión Europea (septiembre de 2022) para el tratamiento de determinados adultos con MGg. Actualmente, se están llevado a cabo revisiones reglamentarias en otros países.