Se trata del primer inhibidor selectivo del complemento C5 para la miastenia gravis generalizada (MGg) que se administra por vía subcutánea una vez al día.

La biofarmacéutica internacional UCB ha recibido la autorización de comercialización de la Comisión Europea (CE) para Zilbrysq (zilucoplan) como complemento a la terapia estándar para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg), una enfermedad autoinmune rara, crónica, heterogénea e impredecible caracterizada por la disfunción y el daño en la unión neuromuscular (NMJ). El nuevo tratamiento está dirigido a pacientes adultos con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina (AChR). Se trata del primer inhibidor peptídico selectivo del componente 5 del complemento (C5)  a través de un mecanismo de acción doble para la MGg autoadministrable por vía subcutánea (SC) una vez al día y del único inhibidor de C5 aprobado para la autoadministración en pacientes adultos con MGg con anticuerpos AChR positivos.

La MGg puede estar impulsada por factores como la cascada del complemento, las células inmunes y los autoanticuerpos patógenos de inmunoglobulina G (IgG). En la MGg con anticuerpos AChR positivos, los autoanticuerpos patógenos AChR (IgG1 e IgG3) inician la vía clásica del complemento, que, junto con las vías alternativas y del complemento de lectinas, convergen en C5, lo que lleva a la deposición de MAC (complejo de ataque de membrana), daño en la unión neuromuscular, pérdida de AChR y una posterior alteración de la transmisión sináptica, la cual afecta la capacidad de los nervios para estimular el músculo y provoca una contracción más débil. En línea con el objetivo de este nuevo tratamiento, la prevención de la formación de MAC reduce el daño a la membrana postsináptica y la alteración de la conductancia del canal iónico, y, por ello, ayuda a preservar la transmisión neuromuscular.

De este modo, como inhibidor de C5, este nuevo tratamiento busca evitar el daño mediado por el complemento en la unión neuromuscular a través de su doble mecanismo de acción dirigido. Además, su sistema de auto-inyección por vía subcutánea ofrece beneficios a los pacientes como la reducción del tiempo de desplazamiento a los hospitales, la disminución de la interferencia con las obligaciones laborales y el aumento de la independencia. A diferencia de los inhibidores C5 de anticuerpos monoclonales, como péptido, zilucoplan también puede utilizarse de forma concomitante con inmunoglobulina intravenosa y recambio plasmático sin necesidad de dosis suplementarias.

"Con la aprobación de la Comisión Europea, desde UCB nos alegra dar otro paso importante para ofrecer una solución innovadora al paciente de MGg a través de esta nueva oportunidad de abordar la activación del complemento en la MGg con una opción de tratamiento subcutáneo autoadministrado una vez al día. Este hito, junto con la opinión positiva que hemos recibido del CHMP para nuestro bloqueador del receptor Fc neonatal humano (FcRn) y las aprobaciones de ambos tratamientos para adultos con MGg en países como EE.UU. y Japón, nos permite enriquecer nuestro portfolio único y diferenciado de medicamentos y refuerza nuestro compromiso de redefinir las expectativas de tratamiento para esta patología", explicó Jean-Christophe Tellier, CEO de UCB. "En este sentido, estamos extremadamente agradecidos por la implicación de los pacientes, cuidadores e investigadores que han participado en nuestros estudios clínicos, así como de nuestros empleados y colaboradores, cuya dedicación y pasión han hecho posible este importante logro".

La aprobación de zilucoplan por parte de la CE es válida en todos los estados miembros de la UE, así como en los países del Espacio Económico Europeo (EEE), Islandia, Liechtenstein y Noruega. UCB se compromete a que el nuevo tratamiento esté disponible para los pacientes lo más rápido posible y, por ello, se espera que la comercialización en Europa se inicie a lo largo del primer trimestre de 2024. La aprobación europea del tratamiento llega tras las validaciones en otros países, como la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos con anticuerpos AChR positivos y la del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) para el tratamiento de la MGg en pacientes adultos que no responden adecuadamente a los esteroides u otros inmunosupresores.