Sus efectos son sólo paliativos, y podrían ser reversibles.  

¿Merece la pena pagar un millón de dólares por un tratamiento que permite acabar con una enfermedad del páncreas, de origen genético, que provoca fuertes dolores y numerosas visitas al servicio de Urgencia? Alemania no lo tiene claro.

Las autoridades sanitarias acordaron este jueves que los beneficios del Glybera, la primera terapia genética en obtener la aprobación para su uso en Europa, no son cuantificables, y reclama más datos acerca de su eficacia y de su seguridad para comenzar un nuevo proceso de evaluación en junio del próximo año.

El altísimo precio de Glybera tiene, en cierto modo, una doble explicación: se aplica una sola vez por paciente, y sólo hay 200 pacientes en toda Europa a los que se les haya diagnosticado la enfermedad que cura.

"Es un producto pionero en terapia genética, y está dirigido a un mercado excepcionalmente pequeño", afirma un analista de Chardan Capital Markets, en New York, que pese a todo recomienda comprar acciones de su fabricante, la farmacéutica de Países Bajos UniQure.

Glybera es, de largo, el medicamente más caro de todo el planeta, muy por delante de Soliris, cuyo coste anual para tratar una enfermedad rara de la sangre asciende a menos de 500.000 dólares, y de Blincyto, cuyo pack para tratar la leucemia durante 8 semanas cuesta en el mercado poco menos de 200.000 dólares.

Pese a todo, el precio final del Glybera será negociado con las aseguradoras médicas que serán las encargadas de financiarlo a los pacientes alemanes, pero se espera que la decisión de las autoridades germanas permita rebajarlo.

El regulador europeo dió su visto bueno al Glybera en 2012, después de tres intentos anteriores que resultaron infructuososo. Conforme a los datos suministrados por la fabricante, que recogen un seguimiento de más de seis años consecutivos de ensayos clínicos, la aplicación del medicamento permitió recortar a la mitad los brotes de pancreatitis y las tasas de hospitalización derivadas de ellos.

El principal problema, sin embargo, es que no está claro que los efectos del fármaco se mantengan en el tiempo.

Fuente: elEconomista