FDA concede la ‘revisión prioritaria’ a emicizumab para pacientes con hemofilia A sin inhibidores factor VIII

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11 Jun. 2018
FDA concede la ‘revisión prioritaria’ a emicizumab para pacientes con hemofilia A sin inhibidores factor VIII

Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha concedido la ‘Revisión Prioritaria’ a Emicizumab (Hemlibra) para adultos y niños con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Esta designación está basada en los datos del estudio fase III HAVEN 3. La FDA espera tomar una decisión sobre su aprobación el próximo 4 de octubre.

Tal y como ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “las personas con hemofilia A se pueden enfrentar a importantes desafíos en el manejo de su enfermedad y tener que adaptar su vida diaria a evitar hemorragias y acomodarse al tratamiento. Creemos que la decisión de la FDA de otorgar la Revisión Prioritaria a Hemlibra subraya su potencial para mejorar el tratamiento estándar de estos pacientes sin inhibidores del factor VIII, así como ayudar a reducir la carga que representa el tratamiento, gracias a la flexibilidad que ofrecen las opciones subcutáneas de tratamiento. Esperamos colaborar con la FDA para que este tratamiento esté disponible para los pacientes lo antes posible”.

En el estudio HAVEN 3, con adultos y adolescentes de 12 años de edad o mayores sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Hemlibra, cada semana o cada dos semanas, mostraron una reducción del 96% (p <0,0001) y del 97% (p <0,0001) en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis. En un brazo adicional del estudio, las personas que habían recibido previamente profilaxis con agentes del factor VIII en un estudio no-intervencionista cambiaron a la profilaxis con Hemlibra, lo que permitió una comparación intra-paciente de dos regímenes de profilaxis. Basándose en la comparación intra-paciente, Hemlibra demostró una reducción estadísticamente significativa del 68% (p <0,0001) en las hemorragias tratadas, lo que convierte este tratamiento en el primero que ha demostrado una eficacia superior a la terapia previa con profilaxis con agentes del factor VIII, que es el tratamiento estándar. No hubo eventos adversos (EA) inesperados o graves relacionados con Hemlibra en el estudio HAVEN 3, y los EA más frecuentes fueron consistentes con los ya observados en estudios previos. Los eventos adversos más comunes que ocurrieron en el 5% o más de las personas en el estudio HAVEN 3 fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor en las articulaciones (artralgia), síntomas de resfriado común (nasofaringitis), dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior y gripe. Los resultados del estudio HAVEN 3 se presentaron el pasado mes de mayo en el Congreso de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH).

La designación de ‘Revisión Prioritaria’ es otorgada por la FDA a los medicamentos que tienen el potencial de mejorar significativamente el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad grave. El pasado mes de abril, la FDA otorgó la designación de ‘Terapia innovadora’ (Breakthrough Therapy) a Hemlibra para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, según los datos del estudio HAVEN 3. Esta designación está diseñada para agilizar el desarrollo y la revisión de medicamentos destinados a tratar una enfermedad grave con evidencia previa que indique que pueden demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles. Los datos del estudio HAVEN 3 también se han presentado para que se consideren para su aprobación a la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Asimismo, está en marcha la presentación de estos resultados a otras autoridades reguladoras de todo el mundo.

Hemlibra fue aprobado por la FDA en noviembre del 2017 como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrados en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII, basándose en los resultados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2. Asimismo, ha sido aprobado recientemente también por las autoridades reguladoras en otros países del mundo, incluyendo la Comisión Europea en febrero de 2018 como tratamiento profiláctico de rutina de las hemorragias en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.


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Sangre y Hematología  




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