La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) aprobó Altuviiio [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl], anteriormente denominado efanesoctocog alfa, una terapia de reemplazo de factor VIII sostenida alta. Altuviiio está indicado para la profilaxis de rutina y el tratamiento a demanda para controlar los episodios hemorrágicos, así como el tratamiento perioperatorio (cirugía) para adultos y niños con hemofilia A. Altuviiio es el primer y único tratamiento para la hemofilia A que ofrece una actividad del factor normal o casi normal. (más del 40%) durante la mayor parte de la semana con una dosis semanal y reduce significativamente las hemorragias en comparación con la profilaxis previa con factor VIII.

Para Paul Hudson, Director ejecutivo de Sanofi "La aprobación de hoy de Altuviiio permite a los pacientes y médicos reimaginar cómo vivir con hemofilia. Los altos niveles sostenidos de actividad del factor que se pueden lograr con Altuviiio tienen el potencial de cambiar el panorama de la hemofilia. Por primera vez, con una vez -dosis semanal- la poderosa protección contra hemorragias es una realidad para los pacientes. Cambios significativos en los paradigmas de tratamiento que mejoran la vida de las personas, como Altuviiio, es lo que nos hemos comprometido a ofrecer en Sanofi".

La hemofilia A es una afección poco común que dura toda la vida en la que la capacidad de la sangre de una persona para coagularse correctamente se ve afectada, lo que provoca hemorragias excesivas y hemorragias espontáneas en las articulaciones que pueden provocar daño articular y dolor crónico, y potencialmente afectar la calidad de vida. La gravedad de la hemofilia está determinada por el nivel de actividad del factor de coagulación en la sangre de una persona, y existe una correlación negativa entre el riesgo de hemorragia y los niveles de actividad del factor.

Para Lynn Malec, Directora médica del Centro Integral de Trastornos Hemorrágicos e investigadora asociada del Instituto de Investigación de la Sangre Versiti, y profesora asociada de Medicina y Pediatría del Colegio Médico de Wisconsin “Esta aprobación marca un avance clínico importante para la comunidad de hemofilia porque hemos una opción que puede lograr niveles más altos de actividad del factor con una sola dosis semanal simplificada. Al mantener altos niveles de actividad del factor durante toda la semana, los pacientes pueden confiar en la protección contra hemorragias que ofrece Altuviiio”.

Esta es la primera aprobación de Altuviiio, la FDA evaluó la solicitud bajo Priority Review, que se otorga a terapias que tienen el potencial de brindar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves. La FDA otorgó previamente a Altuviiio la designación de terapia innovadora en mayo de 2022, la primera terapia de factor VIII en recibir este reconocimiento, la designación de vía rápida en febrero de 2021 y la designación de medicamento huérfano en agosto de 2017.

La presentación reglamentaria en la UE está prevista para la segunda mitad de 2023. La Comisión Europea otorgó la designación de medicamento huérfano en junio de 2019.