Vertex recibe la opinión positiva del CHMP para exagamglogene autotemcel, la primera terapia de edición génica con CRISPR/Cas9 para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes y la beta talasemia dependiente de transfusión.
Vertex Pharmaceutical ha anunciado que el Comité de Productos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido una opinión positiva para la aprobación condicional de Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia de edición génica con CRISPR/Cas9 para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) grave y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
Una vez que se apruebe, exa-cel se convertirá en la única terapia génica para los pacientes de la Unión Europea, mayores de 12 años, afectados por ECF grave que presentan crisis vaso-oclusivas (CVO) recurrentes o afectados por TDT para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) sea adecuado pero no se disponga de un donante de células madre hematopoyéticas emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano adecuado. La decisión de aprobación por parte de la Comisión Europea se espera en febrero de 2024.
“Esta opinión positiva es otro importante hito que subraya el potencial beneficio que puede ofrecer exagamglogene autotemcel para los pacientes elegibles con enfermedad de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusión”, declara la doctora Nia Tatsis, vicepresidenta ejecutiva y directora de Regulatorio y Calidad en Vertex.
“Existe la necesidad urgente de nuevos tratamientos para la beta talasemia y la enfermedad de células falciformes, ya que las personas con estas enfermedades siguen teniendo una esperanza de vida más corta que la población general y una calidad de vida deteriorada”, asegura la doctora Elena Cela, jefa de Hemato-oncología pediátrica del Hospital General Universitario Gregorio Marañón, en Madrid, y responsable del registro español de hemoglobinopatías. “He objetivado en los ensayos el impacto que exa-cel puede tener en la vida de los pacientes y espero que tras su evaluación, pueda ser aprobado en la Unión Europea”.
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